{"id":4242,"date":"2025-07-29T10:23:25","date_gmt":"2025-07-29T07:23:25","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4242"},"modified":"2025-07-30T13:54:29","modified_gmt":"2025-07-30T10:54:29","slug":"genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/genethon-gnt0004-phase-3-pivotal-clinical-trial-begins\/","title":{"rendered":"Genethon lanzar\u00e1 un ensayo fundamental en Europa con GNT0004, una terapia g\u00e9nica de microdistrofina de dosis baja para la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Genethon ha recibido las aprobaciones de las autoridades reguladoras, MHRA y EMA, para comenzar los ensayos cl\u00ednicos fundamentales de fase 3 en Francia y el Reino Unido de su terapia gen\u00e9tica, GNT0004, para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Frederic Revah, director ejecutivo de Genethon, coment\u00f3: \u00abNos complace poder continuar con estos ensayos y estamos decididos a comercializar GNT0004 para pacientes j\u00f3venes y sus familias que esperan una soluci\u00f3n terap\u00e9utica. Esto marca un avance decisivo para nuestro programa de terapia g\u00e9nica para la DMD, que comenz\u00f3 en 2021 y ha demostrado resultados extremadamente prometedores en los primeros ni\u00f1os tratados en la fase 1\/2 de nuestro estudio de fase 1\/2\/3\u00bb.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensayo fundamental de fase 3 Genethon GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El ensayo doble ciego se iniciar\u00e1 en el Reino Unido y Francia a principios de agosto y septiembre, e inscribir\u00e1 a 64 ni\u00f1os de entre 6 y 10 a\u00f1os con DMD que han conservado su capacidad de caminar.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La autorizaci\u00f3n del ensayo de fase 3 se basa en los resultados de la fase 1\/2 que demuestran la seguridad y eficacia de la dosis de 3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg de microdistrofina, que es inferior a las dosis utilizadas en otras terapias gen\u00e9ticas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Reducci\u00f3n significativa y persistente de CPK<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las autorizaciones de fase 3 en Europa se basan en los resultados de estudios de fase 1\/2 que demuestran una buena tolerancia a GNT0004, as\u00ed como su eficacia en t\u00e9rminos de expresi\u00f3n de microdistrofina, reducci\u00f3n de la creatinfosfoquinasa (CPK) y funci\u00f3n motora. Los pacientes mostraron una mejora prolongada o estabilizaci\u00f3n de la funci\u00f3n motora y una reducci\u00f3n significativa y persistente de la CPK, un marcador clave de da\u00f1o muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/\">Disminuci\u00f3n permanente de los niveles de CK de m\u00e1s de 75%<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los ensayos de fase 3, doble ciego, comenzar\u00e1n en agosto y septiembre en el Reino Unido y Francia mediante una \u00fanica inyecci\u00f3n intravenosa de GNT0004, que contiene un transg\u00e9n hMD1 optimizado, una versi\u00f3n acortada (3\u00d710\u00b9\u00b3 vg\/kg de microdistrofina) pero funcional del gen que codifica la distrofina, en un vector AAV8 asociado a un tratamiento profil\u00e1ctico inmunol\u00f3gico transitorio. El vector est\u00e1 dise\u00f1ado para expresarse en el tejido muscular y el coraz\u00f3n gracias a una secuencia promotora Spc5-12 espec\u00edfica de estos tejidos. Se inscribir\u00e1 a un total de 64 ni\u00f1os de 6 a 10 a\u00f1os con DMD que hayan conservado su capacidad de caminar.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"T0zZN7c2cSA\"><iframe loading=\"lazy\" title=\"Miopat\u00eda de Duchenne: un tratamiento de terapia gen\u00e9tica para el ensayo | AFM-T\u00e9l\u00e9thon\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/T0zZN7c2cSA?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Sacha, de 9 a\u00f1os, es uno de los ni\u00f1os que recibi\u00f3 el tratamiento desarrollado por G\u00e9n\u00e9thon como parte de la primera fase del ensayo con microdistrofina, cuyo objetivo es restaurar la producci\u00f3n de la prote\u00edna faltante en los m\u00fasculos. Hoy, Sacha corre, trepa, salta\u2026 \u00a1movimientos que no habr\u00eda podido realizar sin el tratamiento! <a href=\"https:\/\/www.afm-telethon.fr\/fr\/evenement-telethon\/le-combat-du-telethon\/les-familles-ambassadrices\/sacha-la-maladie-detruit-mes\" target=\"_blank\" rel=\"noopener\">Leer m\u00e1s<\/a>.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Genethon has received approvals from regulatory authorities, MHRA and EMA, to begin pivotal Phase 3 clinical trials in France and the UK of its gene therapy, GNT0004, for Duchenne muscular dystrophy (DMD). Genethon CEO Frederic Revah observed, \u201cWe are delighted to be able to continue these trials and are determined to bring GNT0004 to market [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4246,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[137,342,105,106,220],"class_list":["post-4242","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-clinical-trial","tag-frederic-revah","tag-genethon","tag-gnt-0004","tag-gnt0004"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4242"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4242\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4246"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4242"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4242"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4242"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}