Elevidys, una terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) derivada de Sarepta Therapeutics, ya est\u00e1 disponible para pacientes ambulatorios, y la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) sugiere que se levante la suspensi\u00f3n voluntaria. La investigaci\u00f3n de FDA concluy\u00f3 que el producto de terapia g\u00e9nica no tuvo nada que ver con la muerte del ni\u00f1o de 8 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n
La historia de la terapia g\u00e9nica de Sarepta, que comenz\u00f3 a principios de este a\u00f1o tras la aparici\u00f3n de graves preocupaciones de seguridad y muertes, ha dado un nuevo giro con el latigazo regulatorio. El FDA intervino y solicit\u00f3 a Sarepta que suspendiera todas las entregas del tratamiento en EE. UU. para pacientes ambulatorios tras el fallecimiento de un tercer paciente \u2014un hombre de 51 a\u00f1os que participaba en un estudio de fase I del f\u00e1rmaco para la distrofia muscular de cinturas, que tambi\u00e9n utiliza un vector AAV\u2014. El FDA inici\u00f3 entonces una investigaci\u00f3n tras el informe de otra muerte el viernes.<\/p>\n\n\n\n
Sin embargo, en un breve comunicado publicado el lunes por la tarde, el FDA sugiri\u00f3 levantar la suspensi\u00f3n voluntaria, permitiendo que las personas ambulatorias sigan tomando el Elevidys. Sarepta y las autoridades brasile\u00f1as coincidieron con la agencia en que la muerte m\u00e1s reciente del paciente brasile\u00f1o de ocho a\u00f1os probablemente se debi\u00f3 a un episodio grave de influenza, y no al producto de terapia g\u00e9nica en s\u00ed. Una infecci\u00f3n que se agrava con la inmunosupresi\u00f3n. \u2013 Leer m\u00e1s: FDA Investigan la muerte de un ni\u00f1o brasile\u00f1o de 8 a\u00f1os que recibi\u00f3 Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Sigue vigente una suspensi\u00f3n voluntaria para los pacientes no ambulatorios, para quienes el FDA a\u00fan no ha emitido ninguna recomendaci\u00f3n despu\u00e9s de dos muertes relacionadas con el Elevidys.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Elevidys, a gene therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) from Sarepta Therapeutics, is now available to ambulatory patients, and the U.S. Food and Drug Administration is suggesting that the voluntary hold be lifted. The FDA’s inquiry found that the gene therapy product had nothing to do with the 8-year-old boy’s death. The story of Sarepta’s […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4239,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[33,179,88,61,203,65],"class_list":["post-4237","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-roche","tag-sarepta"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4237"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4237\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4239"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4237"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4237"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4237"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}