{"id":4222,"date":"2025-07-25T14:46:11","date_gmt":"2025-07-25T11:46:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4222"},"modified":"2025-10-21T14:29:47","modified_gmt":"2025-10-21T11:29:47","slug":"the-european-medicines-agency-ema-issued-a-negative-opinion-on-elevidys","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/the-european-medicines-agency-ema-issued-a-negative-opinion-on-elevidys\/","title":{"rendered":"La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emiti\u00f3 una opini\u00f3n negativa sobre Elevidys"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Roche anunci\u00f3 hoy que el Comit\u00e9 de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emiti\u00f3 un dictamen negativo sobre la autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n condicional (CMA) de Elevidys (delandistr\u00f3geno moxeparvovec) para personas ambulatorias de tres a siete a\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne (DMD). <a href=\"https:\/\/www.ema.europa.eu\/en\/medicines\/human\/EPAR\/elevidys\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Leer m\u00e1s<\/a> \u2013 <\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Dada la gran necesidad insatisfecha en DMD, Roche planea seguir trabajando con EMA para explorar un posible camino a seguir.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\"><strong>\u00bfPor qu\u00e9 la Agencia Europea de Medicamentos no aprob\u00f3 el Elevidys (EMA)?<\/strong><\/h2>\n\n\n\n<h4 class=\"wp-block-heading\">Razones clave de la denegaci\u00f3n<\/h4>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan la evaluaci\u00f3n p\u00fablica del EMA, las razones espec\u00edficas incluyen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En el estudio fundamental (la principal evidencia presentada), no se observ\u00f3 una mejora estad\u00edsticamente significativa en la funci\u00f3n motora (medida mediante la Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star, NSAA) a los 12 meses entre el grupo Elevidys y el grupo placebo. La diferencia fue de tan solo 0,65 puntos en una escala de 34 puntos, lo que el grupo EMA concluy\u00f3 que \u201cpodr\u00eda deberse al azar\u201d.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Aunque la terapia indujo la expresi\u00f3n de una forma m\u00e1s corta de la prote\u00edna distrofina, los niveles de expresi\u00f3n de esa distrofina no pudieron vincularse de manera confiable con mejoras significativas en la capacidad de movimiento.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Incluso al considerar subgrupos de pacientes que parec\u00edan responder mejor, la compa\u00f1\u00eda no pudo demostrar de manera convincente que el tratamiento proporcionara un beneficio cl\u00ednicamente significativo en esos grupos.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Dado que la empresa hab\u00eda solicitado una autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n condicional (CMA), el est\u00e1ndar que aplica el EMA es que debe existir una relaci\u00f3n beneficio-riesgo positiva (es decir, evidencia de beneficio + riesgo manejable) con datos convincentes que la respalden. El EMA concluy\u00f3 que los beneficios no se han demostrado suficientemente en este contexto, por lo que deneg\u00f3 la autorizaci\u00f3n.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/roche-suspends-shipments-of-elevidys-gene-therapy-outside-of-the-united-states\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Roche suspende los env\u00edos de la terapia g\u00e9nica Elevidys fuera de Estados Unidos<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Roche announced today that the Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) of the European Medicines Agency (EMA) issued a negative opinion on the conditional marketing authorisation (CMA) for Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) for ambulatory individuals aged three to seven years with Duchenne muscular dystrophy (DMD). &#8211; Read More &#8211; Given the high unmet need [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4226,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[121,33,179,91,213],"class_list":["post-4222","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-delandistrogene-moxeparvovec","tag-elevidys","tag-elevidys-gene-therapy","tag-ema","tag-european-medicines-agency"],"subtitle":"El comit\u00e9 de la Agencia Europea de Medicamentos dictamin\u00f3 que la terapia, denominada Elevidys, no demostr\u00f3 en estudios que mejorara la capacidad de movimiento de los pacientes. La Agencia Europea de Medicamentos ha recomendado la denegaci\u00f3n de la autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n de Elevidys, un medicamento destinado al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4222","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4222"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4222\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4226"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4222"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4222"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4222"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}