Avidity Biosciences anunci\u00f3 hoy que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designaci\u00f3n de terapia innovadora a delpacibart zotadirsen (del-zota) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas que viven con mutaciones susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44 (DMD44).<\/p>\n\n\n\n
Del-zota se est\u00e1 evaluando actualmente en el ensayo de extensi\u00f3n de etiqueta abierta EXPLORE44 de fase 2 (EXPLORE44-OLE\u2122) para personas que viven con DMD44 y es el primero de varios AOC que la compa\u00f1\u00eda est\u00e1 desarrollando para la DMD.<\/p>\n\n\n\n
La DMD es una enfermedad gen\u00e9tica poco com\u00fan que se caracteriza por da\u00f1o muscular progresivo y debilidad debido a la p\u00e9rdida de la prote\u00edna distrofina que generalmente comienza a una edad muy temprana. Del-zota est\u00e1 dise\u00f1ado para administrar olig\u00f3meros de morfolino fosforodiamidato (PMO) al m\u00fasculo esquel\u00e9tico y al tejido card\u00edaco para omitir espec\u00edficamente el ex\u00f3n 44 del gen de la distrofina y permitir la producci\u00f3n de distrofina de longitud casi completa.<\/strong> - Leer m\u00e1s: Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estad\u00edsticamente significativas en la distrofina<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n \u201cLa designaci\u00f3n de Terapia Innovadora subraya a\u00fan m\u00e1s la apreciaci\u00f3n de FDA por el gran potencial de del-zota para abordar la causa subyacente de la DMD44 y la urgente necesidad de ofrecer opciones de tratamiento innovadoras a la comunidad con DMD\u201d, declar\u00f3 el Dr. Steve Hughes, director m\u00e9dico de Avidity. \u201cCon las notables y consistentes mejoras que hemos observado en m\u00faltiples biomarcadores, incluida la distrofina, en el ensayo de fase 1\/2 de EXPLORE44, nos centramos en llevar del-zota a las personas con DMD44 lo antes posible y en mantenernos en el buen camino para la presentaci\u00f3n de la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (BLA) prevista para finales de 2025\u201d.<\/p>\n\n\n\n En el ensayo de fase 1\/2 EXPLORE44\u00ae, ya finalizado, para personas con DMD44, del-zota demostr\u00f3 aumentos estad\u00edsticamente significativos en la omisi\u00f3n de ex\u00f3n, un aumento sustancial en la producci\u00f3n de distrofina, una reducci\u00f3n significativa y sostenida de los niveles de creatina quinasa hasta niveles casi normales, y una seguridad y tolerabilidad consistentemente favorables. Avidity planea presentar los datos principales y funcionales del ensayo de fase 2 EXPLORE44-OLE, en curso y con todos los participantes inscritos, en el cuarto trimestre de 2025.<\/p>\n\n\n\n