{"id":4166,"date":"2025-07-23T16:48:01","date_gmt":"2025-07-23T13:48:01","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4166"},"modified":"2025-07-23T16:50:07","modified_gmt":"2025-07-23T13:50:07","slug":"the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/the-fda-designates-pbgene-dmd-as-an-orphan-drug-by-precision-biosciences-to-treat-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"El FDA designa a PBGENE-DMD como f\u00e1rmaco hu\u00e9rfano por Precision BioSciences para tratar la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, una empresa de edici\u00f3n gen\u00e9tica en etapa cl\u00ednica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS\u00ae para desarrollar terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo para enfermedades con grandes necesidades no satisfechas, anunci\u00f3 hoy que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano para PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cLa obtenci\u00f3n de la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano del FDA para PBGENE-DMD subraya la enorme necesidad insatisfecha y la urgencia de ofrecer tratamientos seguros que mejoren significativamente la funci\u00f3n muscular con el tiempo en ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne\u201d, declar\u00f3 Cindy Atwell, directora de Desarrollo y Negocios del Precision BioSciences. \u201cEste hito regulatorio se suma a nuestra reciente obtenci\u00f3n de la designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y, junto con nuestra evidencia precl\u00ednica, nos brinda una gran confianza a medida que avanzamos con este programa hacia la fase cl\u00ednica. De cara al futuro, mantenemos un di\u00e1logo activo con el FDA a medida que avanzamos con PBGENE-DMD hacia los hitos regulatorios, con datos cl\u00ednicos previstos para 2026\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/\">Precision BioSciences destaca nuevos datos precl\u00ednicos de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD es el programa de desarrollo de Precision para el tratamiento de DMD. <strong>El enfoque utiliza dos nucleasas ARCUS complementarias administradas mediante una \u00fanica administraci\u00f3n en un \u00fanico AAV para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina con el objetivo de restaurar la prote\u00edna distrofina en su longitud casi completa dentro del cuerpo para mejorar los resultados funcionales.<\/strong> PBGENE-DMD est\u00e1 destinado a abordar m\u00e1s del 60% de la poblaci\u00f3n de pacientes con DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En estudios precl\u00ednicos, PBGENE-DMD demostr\u00f3 su capacidad para actuar sobre tipos musculares clave involucrados en la progresi\u00f3n de la DMD y produjo mejoras funcionales significativas y duraderas en un modelo murino humanizado con DMD. PBGENE-DMD restaur\u00f3 la capacidad del cuerpo para producir una prote\u00edna distrofina funcional casi completa en m\u00faltiples m\u00fasculos, incluyendo el tejido card\u00edaco y varios grupos musculares esquel\u00e9ticos clave. Adem\u00e1s, PBGENE-DMD edit\u00f3 c\u00e9lulas madre musculares sat\u00e9lite, consideradas cruciales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional sostenida.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Orphan Drug Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). \u201cReceipt of Orphan [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4169,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,195,314,313],"class_list":["post-4166","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-orphan-drug","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4166"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4166\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4169"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4166"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4166"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4166"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}