{"id":4151,"date":"2025-07-18T12:17:47","date_gmt":"2025-07-18T09:17:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4151"},"modified":"2025-07-18T12:17:49","modified_gmt":"2025-07-18T09:17:49","slug":"uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/uw-medicine-announces-new-gene-therapy-research-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"UW Medicine anuncia nueva investigaci\u00f3n de terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Para quienes sufren de distrofia muscular de Duchenne (DMD), una nueva terapia gen\u00e9tica promete detener la p\u00e9rdida muscular y tal vez restaurar el m\u00fasculo da\u00f1ado en el futuro. <strong>El siguiente paso para el tratamiento ser\u00e1n los ensayos en humanos, que se espera que comiencen en unos dos a\u00f1os, dijo UW Medicine.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El objetivo del estudio dirigido por UW Medicine es reemplazar el gen DMD da\u00f1ado en los m\u00fasculos mediante la introducci\u00f3n de una secuencia de paquetes proteicos dentro de un vector lanzadera. La prote\u00edna distrofina, ausente en personas con distrofia muscular, ser\u00e1 producida posteriormente por el c\u00f3digo gen\u00e9tico adicional.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#currently-no-cure-for-dmd\">Actualmente no existe cura para la DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">\u00bfQui\u00e9n es el Dr. Jeffrey Chamberlain?<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-uw-medicines-new-gene-study\">\u00bfQu\u00e9 es el nuevo estudio del gen UW Medicine?<\/a><\/li><li><a href=\"#human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Los ensayos en humanos deber\u00edan comenzar en aproximadamente dos a\u00f1os<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"currently-no-cure-for-dmd\">Actualmente no existe cura para la DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La enfermedad actualmente no tiene cura conocida, y los medicamentos y terapias disponibles simplemente la ralentizan. Dado que el gen defectuoso se encuentra en el cromosoma X, las personas con distrofia muscular de Duchenne, objeto de este estudio, son exclusivamente varones. Comienzan a presentar s\u00edntomas a los cuatro a\u00f1os y suelen fallecer entre los 20 y los 30 a\u00f1os.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los hallazgos sobre la nueva terapia gen\u00e9tica para la enfermedad de Duchenne se publicaron en Nature. <a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41586-024-07710-8\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Leer m\u00e1s<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"who-is-dr-jeffrey-chamberlain\">\u00bfQui\u00e9n es el Dr. Jeffrey Chamberlain?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El autor principal del estudio, el Dr. Jeffrey Chamberlain, genetista y neur\u00f3logo del UW Medicine, ha dedicado su vida profesional a la b\u00fasqueda de un tratamiento o cura para la distrofia muscular. Ocupa la c\u00e1tedra McCaw de distrofia muscular en la Facultad de Medicina de la Universidad de Washington y es director del Centro de Investigaci\u00f3n de Distrofia Muscular Wellstone.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El Dr. Hichem Tasfaout, bi\u00f3logo molecular del laboratorio de Chamberlain, supervis\u00f3 el estudio.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Afirm\u00f3 que el hecho de que el gen que debe corregirse &quot;sea el gen m\u00e1s grande de la naturaleza&quot; es lo que hasta ahora ha impedido el progreso de los investigadores. Administrar las reparaciones proteicas necesarias a los m\u00fasculos y sus genes era imposible hasta hoy.<\/p>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-embed is-type-video is-provider-youtube wp-block-embed-youtube wp-embed-aspect-16-9 wp-has-aspect-ratio\"><div class=\"wp-block-embed__wrapper\">\n<div class=\"youtube-embed\" data-video_id=\"0Shrd9SW6O0\"><iframe title=\"Nuevas terapias gen\u00e9ticas para la distrofia muscular\" width=\"696\" height=\"392\" src=\"https:\/\/www.youtube.com\/embed\/0Shrd9SW6O0?feature=oembed&#038;enablejsapi=1\" frameborder=\"0\" allow=\"accelerometer; autoplay; clipboard-write; encrypted-media; gyroscope; picture-in-picture; web-share\" referrerpolicy=\"strict-origin-when-cross-origin\" allowfullscreen><\/iframe><\/div>\n<\/div><\/figure>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-uw-medicines-new-gene-study\">\u00bfQu\u00e9 es el nuevo estudio del gen UW Medicine?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Utilizando una variedad de vectores virales adenoasociados, o AAV (peque\u00f1as lanzaderas producidas a partir de un virus que se utilizan para transportar tratamientos gen\u00e9ticos a c\u00e9lulas humanas), el nuevo enfoque ha demostrado ser prometedor en modelos de ratones. <strong>Esta terapia gen\u00e9tica emplea una secuencia de AAV en lugar de un solo AAV, que toma fragmentos de la prote\u00edna terap\u00e9utica de los m\u00fasculos e incorpora instrucciones para comenzar a preparar la soluci\u00f3n gen\u00e9tica necesaria dentro del cuerpo.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"human-trials-should-begin-in-approximately-two-years\">Los ensayos en humanos deber\u00edan comenzar en aproximadamente dos a\u00f1os<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los ensayos en humanos son la siguiente etapa de la terapia y deber\u00edan comenzar en unos dos a\u00f1os, seg\u00fan Chamberlain.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Este enfoque ha corregido gran parte de la patolog\u00eda asociada a la distrofia en el laboratorio, adem\u00e1s de detener la progresi\u00f3n de la enfermedad. Chamberlain y Tasfaout esperan que este enfoque pueda eventualmente revertir el deterioro muscular y restaurar la salud normal del tejido muscular.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan Chamberlain, el m\u00e9todo m\u00e1s reciente tambi\u00e9n utiliza un nuevo tipo de vector AAV que permite el uso de dosis m\u00e1s bajas, lo que reduce o elimina algunas de las consecuencias negativas de los m\u00e9todos anteriores.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Posibles nuevas terapias gen\u00e9ticas para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>For those who suffer from Duchenne muscular dystrophy (DMD), a novel gene therapy holds promise for both stopping muscle loss and maybe restoring the damaged muscle in the future. The next step for the treatment will be human trials, which are expected to begin in about two years, UW Medicine said. The goal of the [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4158,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[61,396],"class_list":["post-4151","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-gene-therapy","tag-uw-medicine"],"subtitle":"UW Medicine afirma que su terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne es prometedora. Se espera que pueda revertir la p\u00e9rdida muscular y restaurar la salud normal del tejido muscular.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4151","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4151"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4151\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4158"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4151"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4151"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4151"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}