{"id":4132,"date":"2025-07-16T18:57:40","date_gmt":"2025-07-16T15:57:40","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4132"},"modified":"2025-07-16T18:57:41","modified_gmt":"2025-07-16T15:57:41","slug":"precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-highlights-new-preclinical-data-pbgene-dmd\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences destaca nuevos datos precl\u00ednicos de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, una empresa de edici\u00f3n gen\u00e9tica en etapa cl\u00ednica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS\u00ae para desarrollar terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo para enfermedades con grandes necesidades insatisfechas, anunci\u00f3 hoy datos precl\u00ednicos adicionales actualizados que validan a\u00fan m\u00e1s la justificaci\u00f3n cient\u00edfica que respalda el r\u00e1pido desarrollo de PBGENE-DMD, el enfoque de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo de primera clase de la empresa para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), hacia la primera investigaci\u00f3n cl\u00ednica en humanos.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Nuevos datos precl\u00ednicos para PBGENE-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD es el primer programa de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo<\/a><\/li><li><a href=\"#pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD: Entre los exones 45-55<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">\u00bfQu\u00e9 es PBGENE-DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"new-preclinical-data-for-pbgene-dmd\">Nuevos datos precl\u00ednicos para PBGENE-DMD<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Los nuevos datos precl\u00ednicos del candidato cl\u00ednico final PBGENE-DMD demuestran un aumento en las c\u00e9lulas musculares positivas para la distrofina en los tipos musculares clave, posiblemente impulsado por la edici\u00f3n de las c\u00e9lulas sat\u00e9lite musculares.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>PBGENE-DMD es un enfoque de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo de primera clase para hasta 60% de pacientes con distrofia muscular de Duchenne, espec\u00edficamente aquellos afectados por mutaciones de distrofina en la regi\u00f3n del &quot;punto caliente&quot; entre los exones 45-55.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Objetivo de precisi\u00f3n para presentar una solicitud de nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n (IND) y\/o de ensayo cl\u00ednico (CTA) para PBGENE-DMD en 2025 con datos cl\u00ednicos esperados en 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-is-the-first-in-vivo-gene-editing-program\">PBGENE-DMD es el primer programa de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><br>\u201cEn un estudio de durabilidad a largo plazo en un modelo de rat\u00f3n enfermo de DMD, hemos observado un aumento de hasta tres veces en las c\u00e9lulas musculares positivas para distrofina entre tres y nueve meses en el cu\u00e1driceps, el gastrocnemio (pantorrilla), el coraz\u00f3n y el diafragma. <strong>\u201cEn el gastrocnemio, hasta 85% de c\u00e9lulas fueron distrofina-positivas\u201d, dijo Cassie Gorsuch, PhD., directora cient\u00edfica de Precision BioSciences.<\/strong> Estos nuevos datos se basan en los datos precl\u00ednicos presentados en el ASGCT en mayo de 2025, que demuestran que el tratamiento con PBGENE-DMD produjo una mejora significativa y sostenida de la fuerza m\u00e1xima en los mismos periodos de tres y nueve meses. Este amplio aumento de c\u00e9lulas positivas para distrofina, junto con el aumento de la prote\u00edna distrofina detectada en los tejidos, confirma a\u00fan m\u00e1s la mejora de la funci\u00f3n muscular observada a lo largo del tiempo y que podr\u00eda atribuirse a las c\u00e9lulas sat\u00e9lite editadas, tambi\u00e9n observadas en este estudio. Creemos que estos resultados demuestran el potencial \u00fanico del enfoque de edici\u00f3n gen\u00e9tica con PBGENE-DMD para producir un beneficio funcional sostenido sin la necesidad de la persistencia de AAV, requisito indispensable en los enfoques con microdistrofina. Esperamos presentar el conjunto de datos completo en una futura conferencia cient\u00edfica. Dada la totalidad de la evidencia precl\u00ednica, mantenemos nuestro entusiasmo y firme compromiso con el avance de este programa hacia la pr\u00e1ctica cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pbgene-dmd-between-exons-45-55\">PBGENE-DMD: Entre los exones 45-55<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Actualmente, no existen tratamientos aprobados ni tratamientos en desarrollo que mejoren significativamente la funci\u00f3n muscular con el tiempo para alterar de forma beneficiosa el pron\u00f3stico a largo plazo de la DMD. <strong>PBGENE-DMD es el primer programa de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo que tiene el potencial de transformar el paradigma del tratamiento y brindar una mejora funcional duradera para la mayor\u00eda de los pacientes, ya que hasta 60% de los afectados portan mutaciones en la regi\u00f3n del &quot;punto caliente&quot; entre los exones 45-55.<\/strong> El enfoque de Precision est\u00e1 dise\u00f1ado para editar permanentemente la secuencia de ADN del paciente, lo que da como resultado una prote\u00edna distrofina de producci\u00f3n natural, casi completa, funcional en humanos. Los estudios toxicol\u00f3gicos finales que permiten la obtenci\u00f3n de la IND est\u00e1n actualmente en curso, con la presentaci\u00f3n de la IND y\/o la CTA prevista para 2025 y los primeros datos cl\u00ednicos previstos para 2026. La compa\u00f1\u00eda cree que su liquidez actual ser\u00e1 suficiente para avanzar tanto con PBGENE-HBV, su activo actual en Fase 1, como con PBGENE-DMD hasta la fase 1 de lecturas cl\u00ednicas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina de longitud casi completa<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">\u00bfQu\u00e9 es PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD es el programa de desarrollo de Precision para el tratamiento de DMD. <strong>El enfoque utiliza dos nucleasas ARCUS complementarias administradas mediante una \u00fanica administraci\u00f3n en un \u00fanico AAV para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina con el objetivo de restaurar la prote\u00edna distrofina en su longitud casi completa dentro del cuerpo para mejorar los resultados funcionales.<\/strong> PBGENE-DMD est\u00e1 destinado a abordar m\u00e1s del 60% de la poblaci\u00f3n de pacientes con DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En estudios precl\u00ednicos, PBGENE-DMD demostr\u00f3 su capacidad para actuar sobre tipos musculares clave involucrados en la progresi\u00f3n de la DMD y produjo mejoras funcionales significativas y duraderas en un modelo murino humanizado con DMD. PBGENE-DMD restaur\u00f3 la capacidad del cuerpo para producir una prote\u00edna distrofina funcional casi completa en m\u00faltiples m\u00fasculos, incluyendo el tejido card\u00edaco y varios grupos musculares esquel\u00e9ticos clave. Adem\u00e1s, PBGENE-DMD edit\u00f3 c\u00e9lulas madre musculares sat\u00e9lite, consideradas cruciales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional sostenida.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced updated additional preclinical data further validating the scientific rationale supporting the rapid development of PBGENE-DMD, the Company\u2019s first-in-class in vivo gene editing approach for Duchenne muscular [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4134,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4132","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4132"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4132\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4134"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4132"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4132"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4132"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}