{"id":4096,"date":"2025-07-15T18:08:06","date_gmt":"2025-07-15T15:08:06","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4096"},"modified":"2025-07-15T18:11:40","modified_gmt":"2025-07-15T15:11:40","slug":"medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/medera-cardiomyopathy-gene-therapy-trial-srd-001-for-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Medera y el Centro M\u00e9dico de la Universidad de Kansas anuncian el primer paciente tratado en un ensayo pionero de terapia g\u00e9nica (SRD-001) para la miocardiopat\u00eda asociada a la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Medera, compa\u00f1\u00eda biofarmac\u00e9utica en fase cl\u00ednica centrada en el tratamiento de enfermedades cardiovasculares mediante el desarrollo de terapias de \u00faltima generaci\u00f3n, y su divisi\u00f3n de desarrollo cl\u00ednico Sardocor, en colaboraci\u00f3n con el Centro M\u00e9dico de la Universidad de Kansas, anunciaron hoy el tratamiento exitoso del primer paciente del ensayo cl\u00ednico de fase 1b MUSIC-DMD. El ensayo investiga AAV1.SERCA2a, un tratamiento de terapia g\u00e9nica de una sola administraci\u00f3n para la miocardiopat\u00eda secundaria a la distrofia muscular de Duchenne (DMD-CM).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#first-patient-treated\">Primer paciente tratado con SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Terapia g\u00e9nica para la miocardiopat\u00eda con DMD: SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#music-dmd-phase-1-b-trial\">Ensayo de fase 1b MUSIC-DMD<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Ensayo cl\u00ednico SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/a><\/li><li><a href=\"#bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">Criterios de participaci\u00f3n de la Fase 1b del SRD-001<\/a><\/li><li><a href=\"#how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">\u00bfC\u00f3mo puedo comunicarme con Sardocor?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"first-patient-treated\">Primer paciente tratado con SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El paciente fue tratado con \u00e9xito mediante acceso a la arteria radial izquierda con la metodolog\u00eda de infusi\u00f3n intracoronaria m\u00ednimamente invasiva patentada por Medera. El paciente toler\u00f3 bien el procedimiento y fue dado de alta tras una noche de hospitalizaci\u00f3n en observaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"gene-therapy-for-dmd-cardiomyopathy-srd-003\">Terapia g\u00e9nica para la miocardiopat\u00eda con DMD: SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEste hito representa un avance fundamental en el tratamiento de la miocardiopat\u00eda asociada a la DMD\u201d, afirm\u00f3 Ronald Li, PhD, director ejecutivo y cofundador de Medera. \u201cA medida que las tasas de supervivencia mejoran gracias a las intervenciones respiratorias, las complicaciones card\u00edacas se han convertido en la principal causa de mortalidad en pacientes con DMD. La innovadora terapia g\u00e9nica de nuestra divisi\u00f3n Sardocor, pionera en humanos, ofrece una soluci\u00f3n prometedora para abordar esta necesidad m\u00e9dica crucial no cubierta mediante nuestra metodolog\u00eda patentada de infusi\u00f3n intracoronaria, que ha demostrado en otras indicaciones la administraci\u00f3n segura y fiable del gen terap\u00e9utico directamente al tejido card\u00edaco afectado\u201d.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"music-dmd-phase-1-b-trial\">Ensayo de fase 1b MUSIC-DMD<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo de fase 1b MUSIC-DMD es un estudio abierto y controlado que eval\u00faa la seguridad y eficacia de AAV1.SERCA2a, una terapia g\u00e9nica del serotipo 1 del virus adenoasociado (AAV1) que administra el gen SERCA2a directamente a las c\u00e9lulas del m\u00fasculo card\u00edaco en hombres adultos con miocardiopat\u00eda asociada a DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El estudio incluir\u00e1 hasta 12 participantes en grupos de dosis baja, dosis alta y control. La miocardiopat\u00eda asociada a la DMD se caracteriza por una sobrecarga de calcio en las c\u00e9lulas del m\u00fasculo card\u00edaco, lo que provoca fibrosis progresiva e insuficiencia card\u00edaca. AAV1.SERCA2a busca restaurar el control del calcio en pacientes con DMD-MC mediante el aumento de la producci\u00f3n de la prote\u00edna SERCA2a, lo que podr\u00eda revertir la enfermedad subyacente.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-clinical-trial-nct-07058662\">Ensayo cl\u00ednico SRD-001 \u2013 NCT06224660<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Inicio del estudio (real)<\/strong>: 2024-10-02<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Finalizaci\u00f3n primaria (estimada)<\/strong>: 2027-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Finalizaci\u00f3n del estudio (estimada)<\/strong>: 2030-10<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>N\u00famero de participantes (estimado)<\/strong>: 12 (Masculino)<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Ubicaciones<\/strong>: EE.UU<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Edades elegibles para estudiar<\/strong>: 18 a\u00f1os o m\u00e1s (adulto, adulto mayor)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"bbm-d-101-phase-1-2-participation-criteria\">Criterios de participaci\u00f3n de la Fase 1b del SRD-001<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las personas deben cumplir con los requisitos de inclusi\u00f3n para ser elegibles. Si una persona padece otra enfermedad o est\u00e1 en tratamiento que podr\u00eda impedirle recibir terapia g\u00e9nica, es posible que no pueda participar. Puede consultar el conjunto completo de criterios de inclusi\u00f3n y exclusi\u00f3n haciendo clic en este enlace del estudio. <a href=\"https:\/\/clinicaltrials.gov\/study\/NCT06224660\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">NCT06224660<\/a> \u2013.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"how-can-i-contact-with-belief-bio-med\">\u00bfC\u00f3mo puedo comunicarme con Sardocor?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Nombre: Sardocor Corp.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">N\u00famero de tel\u00e9fono: +1-617-880-7616<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Correo electr\u00f3nico: info@sardocorcorp.com<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Medera a clinical-stage biopharmaceutical company focused on targeting cardiovascular diseases by developing next-generation therapeutics, and its clinical development division Sardocor, together with the University of Kansas Medical Center, today announced the successful treatment of the first patient in the MUSIC-DMD Phase 1b clinical trial. 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