{"id":4065,"date":"2025-07-10T11:42:12","date_gmt":"2025-07-10T08:42:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4065"},"modified":"2025-07-10T11:43:34","modified_gmt":"2025-07-10T08:43:34","slug":"jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/jcr-pharmaceuticals-proprietary-just-aav-capsids-may-be-used-in-the-development-of-duchenne-cures\/","title":{"rendered":"Las c\u00e1psides patentadas JCR Pharmaceuticals JUST-AAV podr\u00edan usarse en el desarrollo de curas para la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Alexion, la filial de enfermedades raras de AstraZeneca, est\u00e1 licenciando veh\u00edculos de terapia gen\u00e9tica especializados de la firma japonesa JCR Pharmaceuticals.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>El acuerdo, anunciado el 8 de junio de 2025, otorga a Alexion acceso a las c\u00e1psides JUST-AAV de JCR para utilizarlas en hasta cinco programas de medicamentos gen\u00f3micos de Alexion.<\/strong> A cambio, Alexion pagar\u00e1 a JCR una tarifa inicial no revelada, adem\u00e1s de hasta 225 millones de d\u00f3lares en pagos por hitos relacionados con investigaci\u00f3n y desarrollo, adem\u00e1s de 600 millones de d\u00f3lares adicionales por hitos de ventas. JCR tambi\u00e9n recibir\u00e1 regal\u00edas escalonadas relacionadas con las ventas, aunque no se dieron detalles.<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#whar-is-just-aav-capsids\">\u00bfQu\u00e9 son las c\u00e1psides JUST-AAV?<\/a><\/li><li><a href=\"#just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">Las c\u00e1psides JUST-AAV podr\u00edan utilizarse para curar la enfermedad de Duchenne<\/a><\/li><li><a href=\"#pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Ensayos precl\u00ednicos de las c\u00e1psides JUST-AAV<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"whar-is-just-aav-capsids\">\u00bfQu\u00e9 son las c\u00e1psides JUST-AAV?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JUST-AAV es una tecnolog\u00eda de plataforma patentada que utiliza vectores de virus adenoasociados (AAV) modificados.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La tecnolog\u00eda implica la inserci\u00f3n de anticuerpos miniaturizados contra receptores en tejidos y \u00f3rganos seleccionados o en la barrera hematoencef\u00e1lica sobre la superficie de la c\u00e1pside, mejorando la administraci\u00f3n dirigida a esos tejidos y \u00f3rganos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Modificaciones adicionales de la c\u00e1pside minimizan los efectos no deseados y mejoran la seguridad. El nombre deriva de las palabras en ingl\u00e9s &quot;JCR&quot; (destino final del \u00f3rgano), &quot;protecci\u00f3n contra la administraci\u00f3n no deseada&quot; y &quot;tecnolog\u00eda transformadora&quot;, lo que refleja su potencial de amplia aplicaci\u00f3n en diversas enfermedades.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"just-aav-capsids-may-be-used-for-duchenne-cures\">Las c\u00e1psides JUST-AAV podr\u00edan utilizarse para curar la enfermedad de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tampoco se especific\u00f3 para qu\u00e9 indicaciones utilizar\u00eda Alexion las c\u00e1psides. La l\u00ednea de productos para enfermedades raras de AstraZeneca est\u00e1 repleta de activos en etapa media y tard\u00eda en enfermedades como la miastenia gravis y la nefritis l\u00fapica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>JCR se jacta de que sus c\u00e1psides patentadas JUST-AAV vienen en varias variedades, destacando espec\u00edficamente las variantes &quot;que preservan el h\u00edgado&quot;, las dirigidas a los m\u00fasculos y las dirigidas al cerebro.<\/strong> Las lesiones hep\u00e1ticas causadas por terapias g\u00e9nicas han sido objeto de intenso escrutinio \u00faltimamente, debido a la muerte de dos pacientes por lesi\u00f3n hep\u00e1tica tras recibir la terapia g\u00e9nica de Sarepta para la distrofia muscular de Duchenne, Elevidys, a principios de este a\u00f1o. \u2013 Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/sarepta-reported-elevidys-gene-therapy-for-duchenne-muscular-dystrophy-will-not-be-used-in-non-ambulatory-patients\/\">La terapia g\u00e9nica Elevidys no se utilizar\u00e1 en pacientes no ambulatorios<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"pre-clinical-trials-of-just-aav-capsids\">Ensayos precl\u00ednicos de las c\u00e1psides JUST-AAV<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los investigadores crearon con \u00e9xito un vector AAV dirigido al cerebro (JUST-AAV dirigido al cerebro) mediante la incorporaci\u00f3n de un anticuerpo miniaturizado que se une al receptor de transferrina en la c\u00e1pside del AAV. Adem\u00e1s, modificaciones \u00fanicas en la secuencia de la c\u00e1pside del AAV redujeron significativamente la acumulaci\u00f3n del vector AAV en el h\u00edgado, una causa conocida de efectos adversos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En estudios con ratones, el vector JUST-AAV logr\u00f3 una expresi\u00f3n 77 veces mayor de la prote\u00edna verde fluorescente (GFP) en el cerebro en comparaci\u00f3n con el AAV9, a la vez que redujo el tropismo hep\u00e1tico en 99%. Para mejorar a\u00fan m\u00e1s la focalizaci\u00f3n cerebral y la permeabilidad de la barrera hematoencef\u00e1lica (BHE), los investigadores incorporaron mol\u00e9culas adicionales que se unen a receptores distintos del receptor de transferrina en la c\u00e1pside del AAV.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En estudios con monos, este vector biespec\u00edfico demostr\u00f3 una eficiencia de entrega de genes al cerebro mejorada en varios \u00f3rdenes de magnitud en comparaci\u00f3n con AAV9, al tiempo que redujo la infecci\u00f3n en tejidos potencialmente problem\u00e1ticos como el h\u00edgado y los ganglios de la ra\u00edz dorsal en m\u00e1s de 90%.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La aplicaci\u00f3n de JUST-AAV a un modelo murino de lipofuscinosis neuronal ceroidea result\u00f3 en la desaparici\u00f3n de s\u00edntomas como convulsiones y una prolongaci\u00f3n de la esperanza de vida hasta alcanzar una curaci\u00f3n funcional. Estos resultados sugieren que la nueva tecnolog\u00eda JUST-AAV ofrece el potencial de una terapia g\u00e9nica m\u00e1s segura y eficiente que los vectores de administraci\u00f3n g\u00e9nica convencionales. \u2013 M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/jcrpharm.com\/updatedjcr-pharmaceuticals-presents-preclinical-gene-therapy-data-at-asgct-28th-annual-meeting\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">JCR Pharmaceuticals presenta datos precl\u00ednicos de terapia g\u00e9nica<\/a> \u2013<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Alexion, AstraZeneca\u2019s rare disease subsidiary, is licensing specialized gene therapy vehicles from the Japanese firm JCR Pharmaceuticals. The deal, announced on 8th June 2025, gives Alexion access to JCR\u2019s JUST-AAV capsids to use in up to five of Alexion\u2019s genomic medicines programs. In exchange, Alexion will pay JCR an undisclosed upfront fee plus up to [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4069,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[386,387,388,385],"class_list":["post-4065","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-alexion","tag-astrazeneca","tag-genomic-medicines","tag-jcr-pharmaceuticals"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4065"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4065\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4069"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4065"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4065"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4065"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}