Sevasemten es un inhibidor r\u00e1pido de miosina esquel\u00e9tica de primera clase, administrado por v\u00eda oral, dise\u00f1ado para proteger contra el da\u00f1o muscular inducido por contracci\u00f3n en distrofias musculares, incluidas las de Becker y Duchenne.<\/strong> Sevasemten presenta un novedoso mecanismo de acci\u00f3n dise\u00f1ado para limitar selectivamente el da\u00f1o muscular excesivo causado por la ausencia o p\u00e9rdida de distrofina funcional. Su singular mecanismo de acci\u00f3n ofrece el potencial de establecer sevasemten como terapia fundamental para las distrofinopat\u00edas, ya sea como monoterapia o en combinaci\u00f3n con terapias disponibles y en desarrollo.<\/p>\n\n\n\nResultados: Puntuaciones de la NSAA<\/h2>\n\n\n\n
Los datos de MESA demostraron una estabilizaci\u00f3n sostenida de la enfermedad, lo que refuerza los hallazgos previos de ARCH y CANYON. Cabe destacar que los participantes de CANYON que pasaron a MESA mostraron un aumento en las puntuaciones de la Evaluaci\u00f3n Ambulatoria North Star (NSAA) a lo largo de 18 meses (mejora de 0,8 puntos con respecto al inicio), con una tendencia a la mejora en los participantes placebo que cambiaron a sevasemten (mejora de 0,2 puntos desde el inicio de sevasemten). Durante los 18 meses de tratamiento con sevasemten, las puntuaciones de la NSAA de los participantes continuaron divergiendo en relaci\u00f3n con el deterioro funcional esperado observado en m\u00faltiples estudios de historia natural de Becker. Adem\u00e1s, las puntuaciones de la NSAA de los participantes de ARCH que pasaron a MESA se mantuvieron estables despu\u00e9s de tres a\u00f1os de tratamiento. Sevasemten contin\u00faa demostrando un perfil de seguridad favorable despu\u00e9s de hasta tres a\u00f1os de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n
Edgewise complet\u00f3 recientemente con \u00e9xito una reuni\u00f3n de Tipo C con la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA), que allan\u00f3 el camino para el registro de sevasemten como la primera terapia para Becker. Si bien el FDA consider\u00f3 que los datos de CANYON por s\u00ed solos eran insuficientes para una aprobaci\u00f3n acelerada, la Agencia reiter\u00f3 que la NSAA es un criterio de valoraci\u00f3n cl\u00ednicamente significativo para la aprobaci\u00f3n tradicional. El FDA anim\u00f3 a Edgewise a seguir compartiendo los datos de MESA y el modelado prospectivo de la historia natural antes de la finalizaci\u00f3n de GRAND CANYON. Adem\u00e1s, el FDA enfatiz\u00f3 su apoyo a GRAND CANYON, el estudio pivotal global de cohorte controlado con placebo en curso, y su potencial como un \u00fanico estudio adecuado y bien controlado para respaldar el registro. GRAND CANYON tiene una alta potencia estad\u00edstica para mostrar una diferencia estad\u00edsticamente significativa en NSAA frente a placebo durante 18 meses y est\u00e1 en camino de obtener los datos principales en el cuarto trimestre de 2026.<\/p>\n\n\n\n
Ensayos de fase 2 de Duchenne<\/h2>\n\n\n\n
La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n anunci\u00f3 datos preliminares alentadores de sus ensayos de fase 2 de Duchenne, LYNX y FOX. El objetivo era explorar un rango de dosis para evaluar la seguridad e identificar una dosis potencialmente beneficiosa para la fase 3. El paradigma de escalada de dosis del ensayo proporcion\u00f3 un per\u00edodo de tres meses controlado con placebo para evaluar biomarcadores para la selecci\u00f3n de la dosis, seguido de un per\u00edodo abierto. En ambos estudios, a las dosis objetivo, sevasemten fue bien tolerado.<\/p>\n\n\n\n
LYNX es un ensayo de fase 2 multic\u00e9ntrico, controlado con placebo y de b\u00fasqueda de dosis, en curso, que eval\u00faa el efecto de sevasemten en la seguridad, los biomarcadores de da\u00f1o muscular y la funci\u00f3n en participantes de cuatro a nueve a\u00f1os con Duchenne tratados con sevasemten en un estudio de rango de dosis controlado con placebo de tres meses de duraci\u00f3n. Las observaciones consistentes en las medidas funcionales, incluyendo la velocidad de zancada en el percentil 95 (SV95C), la NSAA y la subida de 4 escaleras, identificaron una dosis de 10 mg para evaluar en la fase 3.<\/p>\n\n\n\n
Edades de los ni\u00f1os que participan en los ensayos cl\u00ednicos de Sevasemten<\/h2>\n\n\n\n
Similar al dise\u00f1o de LYNX, FOX es un ensayo multic\u00e9ntrico de fase 2, controlado con placebo y en curso, que eval\u00faa el efecto de sevasemten en la seguridad, los biomarcadores de da\u00f1o muscular y la funci\u00f3n en participantes de seis a 14 a\u00f1os con Duchenne que han recibido tratamiento previo con terapia g\u00e9nica. Los participantes de FOX tienen, en promedio, m\u00e1s de 10 a\u00f1os y han pasado cuatro a\u00f1os desde que recibieron la terapia g\u00e9nica. A pesar de la falta de una historia natural extensa en ni\u00f1os con Duchenne tratados con terapia g\u00e9nica, los resultados iniciales del estudio FOX indican que sevasemten 10 mg tiene el potencial de reducir la tasa de deterioro funcional.<\/p>\n\n\n\n
\u201cHemos llevado a cabo una importante fase 2 de exploraci\u00f3n con sevasemten en Duchenne\u201d, declar\u00f3 Kevin Koch, Ph.D., presidente y director ejecutivo. \u201cNos sentimos alentados por la respuesta funcional observada con la dosis de 10 mg y esperamos con inter\u00e9s nuestras conversaciones con la Agencia a finales de este a\u00f1o\u201d.<\/p>\n\n\n\n
La Compa\u00f1\u00eda planea reunirse con el FDA en el cuarto trimestre de 2025 para discutir el dise\u00f1o de la Fase 3, incluyendo informaci\u00f3n sobre la poblaci\u00f3n de pacientes y los criterios de valoraci\u00f3n, con planes de iniciar el estudio fundamental en 2026. Adem\u00e1s, la Compa\u00f1\u00eda planea seguir recopilando datos de extensi\u00f3n de etiqueta abierta a m\u00e1s largo plazo, lo que proporcionar\u00e1 mayor acceso al f\u00e1rmaco a los participantes del ensayo.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Edgewise Therapeutics, a leading muscle disease biopharmaceutical company, today unveiled positive results in its sevasemten program for Becker and Duchenne muscular dystrophies. What is Sevasemten? Sevasemten is an orally administered first-in-class fast skeletal myosin inhibitor designed to protect against contraction-induced muscle damage in muscular dystrophies including Becker and Duchenne. Sevasemten presents a novel mechanism of […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4005,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[67,137,242,66,151,152,150],"class_list":["post-4004","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-becker-muscular-dystrophy","tag-clinical-trial","tag-clinical-trials","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-edgewise","tag-edgewise-therapeutics","tag-sevasemten"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4004","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4004"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4004\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4005"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4004"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4004"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4004"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}