{"id":4000,"date":"2025-06-25T14:58:50","date_gmt":"2025-06-25T11:58:50","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=4000"},"modified":"2025-06-25T15:02:05","modified_gmt":"2025-06-25T12:02:05","slug":"precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-receives-fda-rare-pediatric-disease-designation-for-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences recibe la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara FDA para PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Precision BioSciences, una empresa de edici\u00f3n gen\u00e9tica en etapa cl\u00ednica que utiliza su novedosa plataforma patentada ARCUS\u00ae para desarrollar terapias de edici\u00f3n gen\u00e9tica in vivo para enfermedades con grandes necesidades no satisfechas, anunci\u00f3 hoy que la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) ha otorgado la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara a PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#near-full-length-dystrophin-protein\">Prote\u00edna distrofina de longitud casi completa<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-pbgene-dmd\">\u00bfQu\u00e9 es PBGENE-DMD?<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"near-full-length-dystrophin-protein\">Prote\u00edna distrofina de longitud casi completa<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cLa obtenci\u00f3n de la Designaci\u00f3n de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara destaca la importante necesidad insatisfecha que requiere nuevas opciones terap\u00e9uticas para los ni\u00f1os con DMD\u201d, afirm\u00f3 Cindy Atwell, Directora de Desarrollo y Negocios de Precision BioSciences. \u201cNuestro programa PBGENE-DMD, pionero en su clase, que aprovecha las capacidades diferenciadas de nuestra plataforma de edici\u00f3n gen\u00e9tica ARCUS para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina, tiene el potencial de generar una mejora significativa y un beneficio funcional duradero en el tiempo para hasta un 60% de pacientes con DMD. Nuestro enfoque est\u00e1 dise\u00f1ado para editar permanentemente la secuencia de ADN del paciente, lo que da como resultado una prote\u00edna distrofina de producci\u00f3n natural, casi completa, con funcionalidad comprobada en humanos. Esperamos completar los estudios toxicol\u00f3gicos finales que permitan la IND, actualmente en curso, y generar los primeros datos cl\u00ednicos, lo cual se espera para 2026\u201d.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-pbgene-dmd\">\u00bfQu\u00e9 es PBGENE-DMD?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">PBGENE-DMD es el programa de desarrollo de Precision para el tratamiento de la DMD. Este enfoque utiliza dos nucleasas ARCUS complementarias, administradas mediante una sola administraci\u00f3n en un \u00fanico AAV, para extirpar los exones 45-55 del gen de la distrofina con el objetivo de restaurar la prote\u00edna distrofina en su longitud casi completa en el organismo y mejorar los resultados funcionales. PBGENE-DMD est\u00e1 dise\u00f1ado para tratar a m\u00e1s del 60% de los pacientes con DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En estudios precl\u00ednicos, PBGENE-DMD demostr\u00f3 su capacidad para actuar sobre tipos musculares clave involucrados en la progresi\u00f3n de la DMD y produjo mejoras funcionales significativas y duraderas en un modelo murino humanizado con DMD. PBGENE-DMD restaur\u00f3 la capacidad del cuerpo para producir una prote\u00edna distrofina funcional casi completa en m\u00faltiples m\u00fasculos, incluyendo el tejido card\u00edaco y varios grupos musculares esquel\u00e9ticos clave. Adem\u00e1s, PBGENE-DMD edit\u00f3 c\u00e9lulas madre musculares sat\u00e9lite, consideradas cruciales para la durabilidad a largo plazo y la mejora funcional sostenida.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-pbgene-dmd-restores-production-of-nearly-full-length-dystrophin-protein\/\">Precision BioSciences PBGENE-DMD restaura la producci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina de longitud casi completa<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Precision BioSciences, a clinical stage gene editing company utilizing its novel proprietary ARCUS\u00ae platform to develop in vivo gene editing therapies for diseases with high unmet need, today announced that the U.S. Food and Drug Administration (FDA) has granted Rare Pediatric Disease Designation for PBGENE-DMD for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). Near Full-Length [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":4001,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,314,313],"class_list":["post-4000","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"subtitle":"Hoy, Precision BioSciences anunci\u00f3 que FDA ha otorgado la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara a PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4000","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=4000"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/4000\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/4001"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=4000"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=4000"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=4000"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}