Cumberland Pharmaceuticals, compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica especializada dedicada al desarrollo de nuevos productos para enfermedades raras, present\u00f3 los \u00faltimos resultados positivos de su ensayo de fase 2 FIGHT DMD, que eval\u00faa ifetroban, una novedosa terapia oral para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), en la conferencia anual Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) en Las Vegas. Estos nuevos resultados destacan m\u00faltiples indicadores de beneficio card\u00edaco con el tratamiento con ifetroban en la DMD, la principal causa de muerte en esta enfermedad, incluyendo hallazgos farmacocin\u00e9ticos no reportados previamente y datos de biomarcadores card\u00edacos que demuestran el potencial del f\u00e1rmaco para prevenir el da\u00f1o card\u00edaco continuo.<\/p>\n\n\n\n
El ensayo de fase 2 FIGHT DMD de 12 meses (NCT03340675) demostr\u00f3 que el tratamiento con ifetroban en dosis altas produjo una mejora significativa de 5.4% en la fracci\u00f3n de eyecci\u00f3n del ventr\u00edculo izquierdo (FEVI) en comparaci\u00f3n con un grupo control compuesto por pacientes tratados con placebo y pacientes con historia natural emparejados por puntuaci\u00f3n de propensi\u00f3n. Esto representa una diferencia cl\u00ednicamente significativa en una enfermedad progresiva donde la funci\u00f3n card\u00edaca suele deteriorarse con el tiempo. \u2013 M\u00e1s informaci\u00f3n: NCT03340675<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n El estudio tambi\u00e9n revel\u00f3 informaci\u00f3n farmacocin\u00e9tica, mostrando que los pacientes con DMD que recibieron dosis m\u00e1s altas que los adultos t\u00edpicos alcanzaron niveles plasm\u00e1ticos similares, sin evidencia de acumulaci\u00f3n del f\u00e1rmaco, lo que respalda la dosis diaria de 300 mg utilizada en el grupo de dosis alta. A pesar de los requisitos de dosis m\u00e1s altas, ifetroban fue bien tolerado con un perfil farmacocin\u00e9tico aceptable en pacientes con DMD.<\/p>\n\n\n\n Ifetroban es un medicamento oral de administraci\u00f3n diaria que act\u00faa bloqueando el receptor de tromboxano, clave en la inflamaci\u00f3n y la fibrosis. El f\u00e1rmaco ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano y la designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara, respectivamente, de FDA para la indicaci\u00f3n de cardiopat\u00eda con DMD. Actualmente no existe un tratamiento aprobado espec\u00edficamente para la cardiopat\u00eda con DMD, lo que pone de relieve la crucial necesidad m\u00e9dica no satisfecha en esta poblaci\u00f3n de pacientes, donde las complicaciones card\u00edacas son comunes y representan la principal causa de muerte.<\/p>\n\n\n\n\u00bfQu\u00e9 es Ifetroban?<\/h2>\n\n\n\n