ELEVIDYS (delandistr\u00f3geno moxeparvovec-rokl), la \u00fanica terapia g\u00e9nica aprobada para pacientes con distrofia muscular de Duchenne, ha recibido una actualizaci\u00f3n de seguridad de Sarepta Therapeutics, l\u00edder en medicina gen\u00e9tica de precisi\u00f3n para enfermedades raras. La compa\u00f1\u00eda tambi\u00e9n inform\u00f3 sobre las medidas que est\u00e1 tomando para mejorar el perfil de seguridad en pacientes no ambulatorios. Tras un segundo caso documentado de insuficiencia hep\u00e1tica aguda (IHA) que result\u00f3 en la muerte, se tomaron estas medidas. Hasta la fecha, ambos casos de IHA se han presentado en pacientes con Duchenne no ambulatorios. Sarepta env\u00eda sus m\u00e1s sinceras condolencias a las familias y cuidadores afectados.<\/p>\n\n\n\n
Al mismo tiempo, Roche tambi\u00e9n revel\u00f3 hoy pautas de dosis revisadas para ELEVIDYS (delandistr\u00f3geno moxeparvovec) que entrar\u00e1n en vigencia de inmediato para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) no ambulatoria, independientemente de la edad, tanto en contextos cl\u00ednicos como comerciales. Elevidys ya no debe administrarse a pacientes no ambulatorios en un entorno comercial.<\/strong> La inscripci\u00f3n y administraci\u00f3n de dosis a pacientes no ambulatorios en el ensayo cl\u00ednico se suspender\u00e1 de inmediato, a menos que el protocolo de investigaci\u00f3n incorpore estrategias adicionales de mitigaci\u00f3n de riesgos (como medicamentos inmunomoduladores). Se comparte informaci\u00f3n con m\u00e9dicos, investigadores y autoridades sanitarias para que la atenci\u00f3n al paciente pueda modificarse con prontitud.<\/p>\n\n\n\n Esta decisi\u00f3n se produce tras la evaluaci\u00f3n exhaustiva de dos casos de insuficiencia hep\u00e1tica aguda (IAA) mortal en pacientes no ambulatorios. Se descubri\u00f3 que Elevidys y otras terapias g\u00e9nicas mediadas por AAV conllevaban un riesgo, lo que provoc\u00f3 que el perfil beneficio-riesgo se reevaluara como desfavorable para los pacientes con DMD no ambulatorios. \u2013 Leer m\u00e1s: Sarepta informa sobre la muerte de un ni\u00f1o de 16 a\u00f1os tras un tratamiento con terapia g\u00e9nica Elevidys<\/a> \u2013<\/p>\n\n\n\n Las nuevas restricciones de dosificaci\u00f3n no afectan el tratamiento de pacientes ambulatorios con DMD de ninguna edad, y la relaci\u00f3n beneficio-riesgo sigue siendo positiva en la poblaci\u00f3n de pacientes ambulatorios.<\/p>\n\n\n\n Los dos casos mortales de IHA se produjeron en pacientes no ambulatorios, de un total aproximado de 140 pacientes no ambulatorios tratados con Elevidys en todo el mundo hasta la fecha. Tras el primer caso mortal de IHA, las autoridades reguladoras europeas solicitaron a Roche y Sarepta la suspensi\u00f3n temporal de los ensayos cl\u00ednicos de Elevidys: los estudios 104 (NCT06241950), 302 (ENVOL, NCT06128564) y 303 (estudio ENVISION 303, NCT05310071). Estas suspensiones temporales siguen vigentes. Fuera de Europa, se suspender\u00e1 la administraci\u00f3n del ensayo ENVISION, con efecto inmediato. Las restricciones de dosificaci\u00f3n tambi\u00e9n entrar\u00e1n en vigor para futuras administraciones a pacientes no ambulatorios comerciales.<\/p>\n\n\n\nSarepta informa del segundo caso de muerte por insuficiencia hep\u00e1tica tras su tratamiento de terapia g\u00e9nica<\/h2>\n\n\n\n