PepGen, una compa\u00f1\u00eda de biotecnolog\u00eda en fase cl\u00ednica que impulsa la pr\u00f3xima generaci\u00f3n de terapias con oligonucle\u00f3tidos, anunci\u00f3 hoy que, bas\u00e1ndose en los niveles de prote\u00edna distrofina medidos en la cohorte de 10 mg\/kg de su estudio CONNECT1-EDO51, que investiga PGN-EDO51 en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51, la compa\u00f1\u00eda se centrar\u00e1 en el avance de su prometedor programa para la distrofia miot\u00f3nica tipo 1 (DM1), actualmente en fase 2 de desarrollo cl\u00ednico. La compa\u00f1\u00eda ha interrumpido voluntariamente el desarrollo de PGN-EDO51 y tiene la intenci\u00f3n de finalizar todas las actividades de investigaci\u00f3n y desarrollo relacionadas con la DMD.<\/p>\n\n\n\n
En la cohorte de 10 mg\/kg (n=4) del estudio CONNECT1, PGN-EDO51 aument\u00f3 los transcritos con omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 a 4,26 TP104T (un aumento medio de 3,5 TP104T); sin embargo, la distrofina total solo aument\u00f3 a 0,59 TP104T de los niveles normales (un aumento medio de 0,36 TP104T). El perfil de seguridad de PGN-EDO51 continu\u00f3 siendo generalmente favorable y todos los eventos adversos relacionados con el tratamiento fueron leves. No se reportaron eventos adversos graves en el estudio.<\/p>\n\n\n\n