{"id":3866,"date":"2025-05-19T13:43:11","date_gmt":"2025-05-19T10:43:11","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3866"},"modified":"2025-05-19T13:43:16","modified_gmt":"2025-05-19T10:43:16","slug":"genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/genethon-reports-results-of-gnt0004-gene-therapy-clinical-trial-permanent-decrease-in-ck-levels\/","title":{"rendered":"Genethon informa los resultados del ensayo cl\u00ednico de terapia g\u00e9nica GNT0004: disminuci\u00f3n permanente de los niveles de CK de m\u00e1s de 75%"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Los resultados de seguridad, eficacia y farmacodin\u00e1mica muestran una buena tolerancia de GNT0004 asociada al tratamiento profil\u00e1ctico inmunol\u00f3gico transitorio, as\u00ed como datos de eficacia en t\u00e9rminos de expresi\u00f3n de microdistrofina, reducci\u00f3n de CPK y criterios cl\u00ednicos (NSAA, pruebas cronometradas). Los pacientes tratados con la dosis efectiva muestran una mejora prolongada o estabilizaci\u00f3n de las funciones motoras y una reducci\u00f3n significativa y persistente de los niveles de creatincinasa (CPK), un marcador clave de da\u00f1o muscular.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Resultados clave del ensayo cl\u00ednico GNT0004<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El producto GNT0004 confirma su eficacia cl\u00ednica con estabilizaci\u00f3n de las funciones motoras en pacientes tratados con la dosis efectiva hasta por 2 a\u00f1os.<\/li>\n\n\n\n<li>Reducci\u00f3n significativa sostenida de los niveles de creatina fosfoquinasa (CPK), un biomarcador de da\u00f1o muscular, con una disminuci\u00f3n promedio de m\u00e1s de 75% a los 18 meses en los 3 pacientes tratados con la dosis efectiva.<\/li>\n\n\n\n<li>La fase pivote est\u00e1 prevista para mediados de 2025 en Europa y Estados Unidos.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Un a\u00f1o despu\u00e9s del tratamiento, la comparaci\u00f3n de los tres pacientes tratados con la dosis efectiva con un grupo de 34 pacientes no tratados, emparejados por edad y seguidos en los mismos centros y por los mismos profesionales, muestra una diferencia de +4,7 puntos en la puntuaci\u00f3n obtenida mediante la escala de evaluaci\u00f3n cl\u00ednica reconocida internacionalmente NSAA entre pacientes tratados y no tratados.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">A los 24 meses del tratamiento, las observaciones clave incluyen:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En los dos pacientes que alcanzaron la dosis efectiva tras dos a\u00f1os de tratamiento, de los tres tratados con la dosis efectiva, el ensayo muestra una estabilizaci\u00f3n de las funciones motoras, medida mediante la escala NSAA, mientras que los pacientes no tratados del estudio paralelo de evoluci\u00f3n natural mostraron una disminuci\u00f3n media continua y significativa de la NSAA. En un paciente tratado, la mejor\u00eda observada le permiti\u00f3 alcanzar la puntuaci\u00f3n m\u00e1xima de 34 a los 12 meses, confirmada a los 24 meses de tratamiento.<\/li>\n\n\n\n<li>Estabilizaci\u00f3n de la reducci\u00f3n de CPK entre 50% y 87% en promedio: &gt;75% a los 18 meses post-tratamiento (datos de los 3 pacientes tratados con la dosis efectiva), y persistente (hasta 24 meses de seguimiento para los dos primeros pacientes tratados con esta dosis).<\/li>\n\n\n\n<li>El perfil de seguridad tranquilizador del f\u00e1rmaco de terapia g\u00e9nica se confirma dos a\u00f1os despu\u00e9s de la inyecci\u00f3n, sin que se produzcan efectos adversos graves con la dosis seleccionada, que es notablemente inferior a la utilizada para otros productos de terapia g\u00e9nica en desarrollo para la distrofia muscular de Duchenne.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/genethon-gnt0004-gene-therapy-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Todo lo que debe saber sobre la terapia g\u00e9nica GNT0004 de Genethon<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Safety, efficacy, and pharmacodynamic results show good tolerance of GNT0004 associated with transient immunological prophylactic treatment, as well as efficacy data in terms of microdystrophin expression, CPK reduction, and clinical criteria (NSAA, timed tests). Patients treated at the effective dose show prolonged improvement or stabilization of motor functions and significant persistent reduction in creatine kinase [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3868,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[117,66,342,61,105,221,220],"class_list":["post-3866","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dmd","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-frederic-revah","tag-gene-therapy","tag-genethon","tag-gnt-0004-2","tag-gnt0004"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3866"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3866\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3868"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3866"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3866"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3866"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}