{"id":3780,"date":"2025-04-30T15:15:46","date_gmt":"2025-04-30T12:15:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3780"},"modified":"2025-04-30T15:16:58","modified_gmt":"2025-04-30T12:16:58","slug":"tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/tevard-biosciences-to-present-trna-based-therapy-rescued-full-length-dystrophin-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Tevard Biosciences presentar\u00e1 datos que demuestran que la terapia basada en ARNt rescat\u00f3 la distrofina de longitud completa y la funci\u00f3n motora en un modelo de distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Se presentar\u00e1n resultados precl\u00ednicos que demuestran el potencial de la terapia con ARNt Tevard Biosciences&#039; para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Tevard Biosciences es una empresa de biotecnolog\u00eda privada que es l\u00edder en el desarrollo de medicamentos basados en ARNt para tratar una variedad de enfermedades gen\u00e9ticas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>En un modelo de enfermedad DMD, el estudio mostr\u00f3 que el ARNt supresor de Tevard preserv\u00f3 la prote\u00edna distrofina de longitud completa y restaur\u00f3 la funci\u00f3n motora sin demostrar efectos terap\u00e9uticos negativos.<\/strong><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La compa\u00f1\u00eda presentar\u00e1 oralmente los detalles de los hallazgos del estudio en la Reuni\u00f3n Anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia G\u00e9nica y Celular (ASGCT), que tendr\u00e1 lugar del 13 al 17 de mayo de 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEstamos deseando compartir los resultados de los estudios precl\u00ednicos de nuestro programa de ARNt en DMD, que demostraron la recuperaci\u00f3n de la prote\u00edna distrofina de longitud completa y la restauraci\u00f3n de la funci\u00f3n motora en un modelo de enfermedad sin evidencia de toxicidad\u201d, declar\u00f3 Daniel Fischer, cofundador, presidente y director ejecutivo de Tevard Biosciences. \u201cEstos datos preliminares respaldan el potencial de nuestro enfoque de ARNt supresor para ofrecer un tratamiento altamente eficaz a pacientes con DMD con mutaciones sin sentido. Creemos que estos resultados tambi\u00e9n son un buen augurio para la aplicaci\u00f3n de nuestra plataforma de ARNt a otras enfermedades, como las miocardiopat\u00edas, donde nuestro l\u00edder ha demostrado la capacidad de restaurar la prote\u00edna titina de longitud completa en un modelo de miocardiopat\u00eda dilatada\u201d.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Reflejos:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Resultados precl\u00ednicos de estudios que utilizan el modelo de rat\u00f3n D2-mdx, que contiene una mutaci\u00f3n sin sentido en el gen DMD y recapitula aspectos clave de la patolog\u00eda de DMD en humanos.<\/li>\n\n\n\n<li>Los m\u00fasculos de los animales tratados expresaron la prote\u00edna distrofina de longitud completa de manera dependiente de la dosis a las 6 semanas posteriores a la dosificaci\u00f3n.<\/li>\n\n\n\n<li>La prote\u00edna rescatada se organiza de una manera similar a la prote\u00edna distrofina de tipo salvaje a las 6 semanas.<\/li>\n\n\n\n<li>A las 12 semanas posteriores a la dosificaci\u00f3n, hubo una restauraci\u00f3n significativa de la funci\u00f3n motora, como lo demostr\u00f3 un aumento en el tiempo de latencia en la prueba de rendimiento del rotarod y un aumento significativo de la fuerza de agarre de las extremidades anteriores y posteriores.<\/li>\n\n\n\n<li>No hubo evidencia de efectos adversos del tratamiento medidos por cambios conductuales o histol\u00f3gicos en los principales \u00f3rganos o en la qu\u00edmica sangu\u00ednea.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Las mutaciones sin sentido, en las que un cod\u00f3n de terminaci\u00f3n prematura impide la traducci\u00f3n de la distrofina completa, se encuentran en aproximadamente el 15% de los pacientes con distrofia muscular y se asocian con formas m\u00e1s graves de la enfermedad. Los ARNt supresores son mol\u00e9culas de ARNt cuyo anticod\u00f3n se ha alterado para interpretar las mutaciones sin sentido y restaurar la prote\u00edna funcional completa. Dado que solo existen tres codones de terminaci\u00f3n prematura (TGA, TAA y TAG), un n\u00famero limitado de ARNt supresores podr\u00eda permitir el tratamiento de todos los pacientes con DMD con mutaciones sin sentido.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Preclinical results demonstrating the potential of Tevard Biosciences&#8217; tRNA therapy for Duchenne Muscular Dystrophy (DMD) will be presented. Tevard Biosciences is a privately held biotechnology firm that is leading the way in developing tRNA-based medicines to treat a variety of genetic illnesses. In a DMD disease model, the study showed that Tevard&#8217;s suppressor tRNA preserved [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3782,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[360,359,357,358],"class_list":["post-3780","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-daniel-fischer","tag-full-length-dystrophin","tag-tevard-biosciences","tag-trna-therapy"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3780","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3780"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3780\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3782"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3780"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3780"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3780"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}