{"id":3758,"date":"2025-04-24T14:48:38","date_gmt":"2025-04-24T11:48:38","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3758"},"modified":"2025-04-24T14:57:12","modified_gmt":"2025-04-24T11:57:12","slug":"dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dyne-therapeutics-receives-european-medicines-agency-ema-orphan-drug-designation-for-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics recibe la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Hoy, Dyne Therapeutics, una empresa en fase cl\u00ednica dedicada al desarrollo de tratamientos que cambian la vida de personas con enfermedades neuromusculares de origen gen\u00e9tico, anunci\u00f3 que DYNE-251 ha sido designado medicamento hu\u00e9rfano por la Comisi\u00f3n Europea (CE) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). DYNE-251 se est\u00e1 probando en pacientes con DMD susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 en el estudio cl\u00ednico global DELIVER de fase 1\/2.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/exon-51-skipping-therapies-dmd\/\" data-type=\"post\" data-id=\"3429\">Terapias de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Ensayo de fase 1\/2 de DYNE-251<\/a><\/li><li><a href=\"#what-is-orphan-drug\">\u00bfQu\u00e9 es un medicamento hu\u00e9rfano?<\/a><\/li><li><a href=\"#key-milestones-for-the-deliver-trial\">Hitos clave del ensayo DELIVER<\/a><\/li><li><a href=\"#about-dyne-251\">Acerca de DYNE-251<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"phase-1-2-trial-of-dyne-251\">Ensayo de fase 1\/2 de DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, celebrada en marzo, se presentaron datos cl\u00ednicos a largo plazo del estudio DELIVER, actualmente en curso, con DYNE-251. Estos datos mostraron una mejora funcional sostenida e inigualable con la dosis de registro elegida. La velocidad de zancada en el percentil 95 (SV95C), un resultado digital objetivo reconocido como criterio de valoraci\u00f3n principal para los estudios cl\u00ednicos de DMD en Europa, es una de las evaluaciones funcionales utilizadas en el ensayo DELIVER. (Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/\">Ensayo DELIVER de fase 1\/2 de DYNE-251<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"what-is-orphan-drug\">\u00bfQu\u00e9 es un medicamento hu\u00e9rfano?<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La CE otorga la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano a medicamentos y productos biol\u00f3gicos destinados al tratamiento, diagn\u00f3stico o prevenci\u00f3n de enfermedades o afecciones raras, potencialmente mortales o cr\u00f3nicamente debilitantes que afectan a menos de cinco de cada 10.000 personas en la Uni\u00f3n Europea (UE). La designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano ofrece a las empresas ciertas ventajas, como la reducci\u00f3n de las tasas regulatorias, asistencia para protocolos cl\u00ednicos, becas de investigaci\u00f3n y la posibilidad de hasta 10 a\u00f1os de exclusividad comercial en la UE si se aprueba. DYNE-251 tambi\u00e9n recibi\u00f3 la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano y enfermedad pedi\u00e1trica rara de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) en marzo de 2023.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"key-milestones-for-the-deliver-trial\">Hitos clave del ensayo DELIVER<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Dyne contin\u00faa buscando v\u00edas de aprobaci\u00f3n aceleradas a nivel mundial para DYNE-251 en pacientes con DMD que son susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/li>\n\n\n\n<li>Dyne ha completado la inscripci\u00f3n de la cohorte de expansi\u00f3n de registro de 32 pacientes como parte del ensayo DELIVER. Los datos de esta cohorte est\u00e1n previstos para finales de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li>Dyne prev\u00e9 presentar una Solicitud de Licencia Biol\u00f3gica (BLA) para su aprobaci\u00f3n acelerada en Estados Unidos a principios de 2026.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"about-dyne-251\">Acerca de DYNE-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">DYNE-251 es una terapia en investigaci\u00f3n que se est\u00e1 evaluando en el ensayo cl\u00ednico global DELIVER de fase 1\/2 para personas que viven con DMD y que son susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha otorgado al DYNE-251 las designaciones de v\u00eda r\u00e1pida, medicamento hu\u00e9rfano y enfermedad pedi\u00e1trica rara para el tratamiento de mutaciones de DMD susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Today, Dyne Therapeutics, a clinical-stage company dedicated to developing life-changing treatments for individuals with genetically driven neuromuscular diseases, announced that DYNE-251 has been designated as an orphan drug by the European Commission (EC) for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (DMD). DYNE-251 is being tested in DMD patients who are susceptible to exon 51 skipping [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3760,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[143,208,145,91,213,122,193,194,195],"class_list":["post-3758","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-ema","tag-european-medicines-agency","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment","tag-orphan-drug"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3758","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3758"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3758\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3760"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3758"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3758"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3758"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}