{"id":3307,"date":"2025-03-19T19:20:55","date_gmt":"2025-03-19T16:20:55","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3307"},"modified":"2025-03-19T19:20:57","modified_gmt":"2025-03-19T16:20:57","slug":"regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/regenxbio-reports-positive-biomarker-data-from-affinity-duchenne-trial-of-rgx-202-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Regenxbio informa datos positivos sobre biomarcadores del ensayo Affinity Duchenne con terapia g\u00e9nica Rgx-202"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">REGENXBIO inform\u00f3 nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la fase I\/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE\u00ae de RGX-202, una terapia g\u00e9nica en investigaci\u00f3n diferenciada para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Los resultados se presentaron en la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA) de 2025.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los hallazgos clave de Rgx-202 incluyen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En la MDA se presentaron nuevos datos de biomarcadores de dos pacientes que recibieron la dosis fundamental de RGX-202 y contin\u00faan respaldando la expresi\u00f3n y transducci\u00f3n consistentes y s\u00f3lidas de la microdistrofina RGX-202 en todas las edades.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En un paciente de 3 a\u00f1os al momento de la administraci\u00f3n, la expresi\u00f3n de microdistrofina fue de 122.3% en comparaci\u00f3n con el grupo control. Los pacientes menores de 4 a\u00f1os no tienen acceso a terapia g\u00e9nica, y REGENXBIO es el \u00fanico patrocinador de terapia g\u00e9nica que recluta pacientes en este grupo de edad en EE. UU.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En un paciente de 7 a\u00f1os, se midi\u00f3 que la expresi\u00f3n de microdistrofina RGX-202 era 31,5% en comparaci\u00f3n con el control.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>En todos los pacientes, RGX-202 se localiz\u00f3 apropiadamente en el sarcolema, lo que demuestra que el constructo diferenciado con el dominio CT se dirige apropiadamente al m\u00fasculo.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Los resultados de la expresi\u00f3n de microdistrofina RGX-202 en pacientes ambulatorios mayores de 8 a\u00f1os son los niveles de microdistrofina m\u00e1s altos informados en terapias gen\u00e9ticas aprobadas o en investigaci\u00f3n.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Para respaldar una Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA) mediante la v\u00eda de aprobaci\u00f3n acelerada, el criterio de valoraci\u00f3n principal en la fase fundamental de AFFINITY DUCHENNE es la proporci\u00f3n de participantes cuya expresi\u00f3n de microdistrofina RGX-202 es \u226510% en la Semana 12.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>RGX-202 tambi\u00e9n contin\u00faa demostrando la mayor cantidad de copias del genoma del vector informadas (4,9-55,4) medidas por qPCR en terapias gen\u00e9ticas aprobadas o en investigaci\u00f3n.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>REGENXBIO inform\u00f3 nuevos datos provisionales positivos de dos pacientes adicionales en la fase I\/II del ensayo AFFINITY DUCHENNE\u00ae de RGX-202, una terapia g\u00e9nica experimental diferenciada para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). 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