{"id":3288,"date":"2025-03-19T16:03:20","date_gmt":"2025-03-19T13:03:20","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3288"},"modified":"2025-05-15T14:31:04","modified_gmt":"2025-05-15T11:31:04","slug":"precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/precision-biosciences-presents-preclinical-efficacy-and-durability-data-on-pbgene-dmd-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy-dmd-at-the-2025-muscular-dystrophy-association-mda-clinical\/","title":{"rendered":"Precision BioSciences presenta datos precl\u00ednicos de eficacia y durabilidad de PBGENE-DMD para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA) de 2025."},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Este enfoque de correcci\u00f3n del gen de la distrofina, que implica la edici\u00f3n de c\u00e9lulas madre sat\u00e9lite musculares, potencialmente mejora la durabilidad y los resultados funcionales en comparaci\u00f3n con los enfoques sint\u00e9ticos. Dado que hasta el 60% de los casos de DMD se deben a defectos entre los exones 45 y 55, este enfoque es m\u00e1s aplicable a la mayor\u00eda de los pacientes con DMD que los saltadores de exones.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los hallazgos clave del estudio incluyen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Producci\u00f3n funcional de la prote\u00edna distrofina:<\/strong> PBGENE-DMD restaur\u00f3 la capacidad del cuerpo para producir una prote\u00edna distrofina funcional en m\u00faltiples m\u00fasculos, incluidos el coraz\u00f3n, el diafragma y los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, en niveles que se espera que proporcionen un beneficio terap\u00e9utico.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Mayor resiliencia muscular:<\/strong> Los ratones tratados mostraron una mejora en la resistencia a las lesiones exc\u00e9ntricas, un indicador de mayor resiliencia muscular, en comparaci\u00f3n con sus contrapartes enfermas no tratadas.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Mejora funcional a largo plazo:<\/strong> En ratones tratados con PBGENE-DMD, la fuerza m\u00e1xima de salida (MFO), una m\u00e9trica funcional cr\u00edtica, alcanz\u00f3 hasta 93% de la MFO en ratones de control sanos y se observ\u00f3 una mejora en los ratones tratados con PBGENE-DMD entre 3 y 6 meses.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Resultados duraderos:<\/strong> Se detect\u00f3 una transcripci\u00f3n de ARNm de distrofina editada por PBGENE-DMD en c\u00e9lulas PAX7+, un marcador de c\u00e9lulas madre sat\u00e9lite musculares, lo que sugiere potencial para efectos terap\u00e9uticos duraderos en comparaci\u00f3n con los enfoques de terapia g\u00e9nica est\u00e1ndar.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>This dystrophin gene correction approach which involves editing muscle satellite stem cells potentially enhances durability and functional outcomes compared to synthetic approaches. Since up to 60% of DMD cases are caused by defects between exons 45 and 55, this approach is more broadly applicable for the majority of DMD patients than exon skippers. Key findings [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3289,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[359,72,297,314,313],"class_list":["post-3288","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-full-length-dystrophin","tag-gene-editing","tag-muscular-dystrophy-association","tag-pbgene-dmd","tag-precision-biosciences"],"subtitle":"Estudio de edici\u00f3n gen\u00e9tica Precision BioSciences PBGENE-DMD: al extirpar de manera precisa y directa la causa gen\u00e9tica de los pacientes con DMD con defectos entre el ex\u00f3n 45 y 55, el enfoque de la compa\u00f1\u00eda podr\u00eda brindar resultados m\u00e1s duraderos para estos pacientes en comparaci\u00f3n con las terapias gen\u00e9ticas con microdistrofina.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3288","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3288"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3288\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3289"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3288"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3288"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3288"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}