{"id":3240,"date":"2025-03-17T16:51:32","date_gmt":"2025-03-17T13:51:32","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3240"},"modified":"2025-03-17T16:59:56","modified_gmt":"2025-03-17T13:59:56","slug":"capricor-therapeutics-announces-positive-data-demonstrating-long-term-efficacy-of-deramiocel-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/capricor-therapeutics-announces-positive-data-demonstrating-long-term-efficacy-of-deramiocel-for-the-treatment-of-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Capricor Therapeutics anuncia datos positivos que demuestran la eficacia a largo plazo de Deramiocel para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnolog\u00eda que desarrolla terapias transformadoras basadas en c\u00e9lulas y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunci\u00f3 hoy resultados positivos a largo plazo del ensayo cl\u00ednico de extensi\u00f3n abierta (\u201cOLE\u201d) HOPE-2 que la compa\u00f1\u00eda est\u00e1 desarrollando actualmente.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Estos resultados demuestran que el principal activo de la compa\u00f1\u00eda, deramiocel, tiene el potencial de ralentizar la progresi\u00f3n de la enfermedad y preservar la funci\u00f3n de las extremidades superiores en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular de este a\u00f1o, celebrada en Dallas, Texas, del 16 al 19 de marzo, present\u00f3 los datos como un p\u00f3ster de \u00faltima hora.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensayos cl\u00ednicos Capricor Therapeutics Deramiocel<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">En un an\u00e1lisis de comparaci\u00f3n externa emparejado por cohortes, el estudio mostr\u00f3 que los pacientes tratados con deramiocel durante tres a\u00f1os experimentaron una disminuci\u00f3n promedio de 3,46 puntos en la puntuaci\u00f3n total de Rendimiento de la Extremidad Superior (PUL 2.0), en comparaci\u00f3n con una disminuci\u00f3n de 7,19 puntos en el grupo de comparaci\u00f3n externa (p = 0,019). Esto equivale a una ralentizaci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad (% 52), lo que refuerza la posible durabilidad terap\u00e9utica a largo plazo del deramiocel.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los hallazgos adicionales incluyen:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>El efecto del tratamiento aumenta a\u00f1o tras a\u00f1o<\/strong> \u2013 Los pacientes tratados con deramiocel mostraron una reducci\u00f3n en la progresi\u00f3n de la enfermedad, con una disminuci\u00f3n anual media de PUL 2.0 de 1,8 puntos en el a\u00f1o 1, 1,2 puntos en el a\u00f1o 2 y 1,1 puntos en el a\u00f1o 3.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Posibles efectos modificadores de la enfermedad<\/strong> \u2013 Durante un intervalo de tratamiento de un a\u00f1o, aquellos originalmente asignados aleatoriamente a recibir deramiocel mostraron una tasa de deterioro m\u00e1s lenta (2,8 puntos por a\u00f1o) en comparaci\u00f3n con los pacientes no tratados (3,7 puntos por a\u00f1o).<\/li>\n\n\n\n<li><strong>Perfil de seguridad favorable<\/strong> \u2013 Deramiocel fue bien tolerado y no se identificaron nuevas se\u00f1ales de seguridad y contin\u00faa manteniendo un perfil beneficio-riesgo favorable a largo plazo.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Positive long-term results from the company&#8217;s ongoing HOPE-2 open label extension (&#8220;OLE&#8221;) clinical trial were announced today by Capricor Therapeutics, a biotechnology company that develops transformative cell and exosome-based therapeutics for the treatment of rare diseases. 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