{"id":3230,"date":"2025-03-17T14:28:46","date_gmt":"2025-03-17T11:28:46","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3230"},"modified":"2025-03-17T14:28:48","modified_gmt":"2025-03-17T11:28:48","slug":"avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/avidity-biosciences-announces-positive-topline-del-zota-data-showing-consistent-statistically-significant-improvements-in-dystrophin\/","title":{"rendered":"Avidity Biosciences anuncia datos positivos de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estad\u00edsticamente significativas en la distrofina"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Avidity Biosciences anuncia datos positivos de primera l\u00ednea de Del-zota que muestran mejoras consistentes y estad\u00edsticamente significativas en la distrofina, la omisi\u00f3n de ex\u00f3n y la creatina quinasa en los participantes del ensayo de fase 1\/2 EXPLORE44\u00ae con distrofia muscular de Duchenne susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Los datos se destacar\u00e1n en una presentaci\u00f3n oral y en p\u00f3ster en la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA) de 2025, que se llevar\u00e1 a cabo del 16 al 19 de marzo de 2025 en Dallas, Texas.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Ensayos cl\u00ednicos de Avidity Biosciences EXPLORE44 (Del-zota)<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-zota ha mostrado mejoras notables en m\u00faltiples par\u00e1metros, incluyendo un aumento sustancial en la producci\u00f3n de distrofina y una reducci\u00f3n significativa de los niveles s\u00e9ricos de creatina quinasa a niveles casi normales despu\u00e9s de tan solo tres dosis. La consistencia de estos resultados en un per\u00edodo tan corto, sumada a una seguridad y tolerabilidad favorables, subraya el potencial de del-zota para convertirse en un tratamiento innovador para personas con DMD con variantes gen\u00e9ticas susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44, afirm\u00f3 el Dr. Aravindhan Veerapandiyan, Profesor Asociado de Pediatr\u00eda de la Universidad de Arkansas para Ciencias M\u00e9dicas y el Hospital Infantil de Arkansas.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">\u201cEstos resultados brindan nuevas esperanzas a los pacientes y las familias afectados por DMD que necesitan urgentemente terapias dirigidas que puedan preservar la integridad muscular y posiblemente prevenir o retrasar la progresi\u00f3n de la debilidad muscular y la p\u00e9rdida de funci\u00f3n asociadas con esta enfermedad\u201d.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">\u00bfQu\u00e9 es Del-Zota?<\/h2>\n\n\n\n<figure class=\"wp-block-image size-large\"><img loading=\"lazy\" decoding=\"async\" width=\"1024\" height=\"576\" src=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-1024x576.jpg\" alt=\"Avidity Biosciences Del-zota EXPLORE44 omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44\" class=\"wp-image-3234\" title=\"\" srcset=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-1024x576.jpg 1024w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-300x169.jpg 300w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-768x432.jpg 768w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-1536x864.jpg 1536w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-18x10.jpg 18w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-747x420.jpg 747w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-150x84.jpg 150w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-696x392.jpg 696w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota-1068x601.jpg 1068w, https:\/\/dmdwarrior.com\/wp-content\/uploads\/2025\/03\/Avidity-Biosciences-Del-Zota.jpg 1920w\" sizes=\"auto, (max-width: 1024px) 100vw, 1024px\" \/><\/figure>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Del-zota est\u00e1 dise\u00f1ado para administrar olig\u00f3meros de morfolino fosforodiamidato (PMO) al tejido muscular esquel\u00e9tico y card\u00edaco, omitiendo espec\u00edficamente el ex\u00f3n 44 del gen de la distrofina y permitiendo la producci\u00f3n de distrofina casi completa. Del-zota ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). El FDA tambi\u00e9n ha recibido las designaciones del-zota de Enfermedad Pedi\u00e1trica Rara y de Aceleraci\u00f3n R\u00e1pida. Del-zota es el primero de los m\u00faltiples AOC que se encuentran actualmente en desarrollo en Avidity para el tratamiento de la DMD.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Los datos presentados en la MDA resaltan la consistencia de los datos en todos los par\u00e1metros tanto en las cohortes de 5 mg\/kg como de 10 mg\/kg de del-zota, incluidos:<\/strong><\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Administraci\u00f3n dirigida de PMO que da como resultado concentraciones tisulares de aproximadamente 200 nM en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico;<\/li>\n\n\n\n<li>Aumentos estad\u00edsticamente significativos de aproximadamente 40% en la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44;<\/li>\n\n\n\n<li>Aumento estad\u00edsticamente significativo de aproximadamente 25% de lo normal en la producci\u00f3n de distrofina y distrofina total restaurada hasta 58% de lo normal;<\/li>\n\n\n\n<li>Reducci\u00f3n de los niveles de creatina quinasa a niveles casi normales con reducciones de m\u00e1s de 80% en comparaci\u00f3n con el valor inicial:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>De manera similar, los participantes placebo demostraron una reducci\u00f3n en los niveles de creatina quinasa a casi lo normal tras el tratamiento con del-zota;<\/li>\n\n\n\n<li>Se mantuvieron reducciones significativas en los niveles de creatina quinasa en el ensayo EXPLORE44-OLE con un tratamiento continuo de hasta un a\u00f1o; y,<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Del-zota demostr\u00f3 seguridad y tolerabilidad favorables en ambas dosis, y la mayor\u00eda de los eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) fueron leves o moderados.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Se desarrollan terapias de omisi\u00f3n de exones de pr\u00f3xima generaci\u00f3n para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Avidity Biosciences Announces Positive Topline Del-zota Data Showing Consistent, Statistically Significant Improvements in Dystrophin, Exon Skipping, and Creatine Kinase in Phase 1\/2 EXPLORE44\u00ae Trial Participants with Duchenne Muscular Dystrophy Amenable to Exon 44 Skipping. The data will be highlighted in an oral and poster presentation at the 2025 Muscular Dystrophy Association (MDA) Clinical &amp; Scientific [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3232,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[126,298,141,127,246,299],"class_list":["post-3230","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-avidity-biosciences","tag-del-zota","tag-exon-44","tag-exon-44-skipping","tag-exon-44-skipping-therapies","tag-explore44"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3230","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3230"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3230\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3232"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3230"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3230"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3230"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}