En la Conferencia 2025 de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA), Roche discutir\u00e1 su trabajo actual sobre la terapia g\u00e9nica Elevidys.<\/p>\n\n\n\n
Los datos orales de \u00faltima hora sobre Elevidys' Embark de dos a\u00f1os y el an\u00e1lisis agrupado de los estudios 101, 102 y Endeavor demostraron mejoras cl\u00ednicamente significativas y estad\u00edsticamente significativas en las medidas clave de la funci\u00f3n motora en ni\u00f1os con distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
Elevidys, EMBARK'ta (A\u015fama III, NCT05096221 ) tedaviden iki y\u0131l sonra ve \u00c7al\u0131\u015fma 101'in (A\u015fama I\/II, NCT03375164 , n=4), \u00c7al\u0131\u015fma 102'nin (A\u015fama II, NCT03769116 , n=26) y ENDEAVOUR Kohort 1'in (A\u015fama Ib, NCT04626674 , n=20) birle\u015ftirilmi\u015f analizinde tedaviden \u00fc\u00e7 y\u0131l sonra motor fonksiyonun temel \u00f6l\u00e7\u00fcmlerinde ististiksel olarak anlaml\u0131 ve klinik olarak anlaml\u0131 iyile\u015fmeler g\u00f6sterdi, iyi e\u015fle\u015ftirilmi\u015f harici kontrol gruplar\u0131yla kar\u015f\u0131la\u015ft\u0131r\u0131ld\u0131\u011f\u0131nda. Toplu olarak, bu veriler Elevidys ile tedavinin, tedavi s\u0131ras\u0131nda d\u00f6rt ila sekiz ya\u015flar\u0131ndaki bireylerde hastal\u0131\u011f\u0131n ilerlemesinin uzun vadeli stabilizasyonu o ya yava\u015flamas\u0131 ile sonu\u00e7land\u0131\u011f\u0131n\u0131 g\u00f6stermektedir.<\/p>\n\n\n\n
El Elevidys mostr\u00f3 mejoras estad\u00edsticamente y cl\u00ednicamente significativas en medidas clave de la funci\u00f3n motora dos a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento en EMBARK (Fase III, NCT05096221) y tres a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento en un an\u00e1lisis agrupado del Estudio 101 (Fase I\/II, NCT03375164, n=4), el Estudio 102 (Fase II, NCT03769116, n=26) y la Cohorte 1 de ENDEAVOR (Fase Ib, NCT04626674, n=20), en comparaci\u00f3n con grupos de control externos bien emparejados. En conjunto, estos datos demuestran que el tratamiento con Elevidys produce una estabilizaci\u00f3n a largo plazo o una ralentizaci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad en personas de cuatro a ocho a\u00f1os de edad en el momento del tratamiento.<\/p>\n\n\n\n
Los datos principales del segundo a\u00f1o del ensayo EMBARK se anunciaron en enero de 2025.<\/a> No se observaron nuevas se\u00f1ales de seguridad en el estudio EMBARK durante los dos a\u00f1os de duraci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n Para evaluar con m\u00e1s detalle el efecto de Elevidys en la progresi\u00f3n de la enfermedad, se evalu\u00f3 la salud muscular y los cambios en la patolog\u00eda muscular mediante resonancia magn\u00e9tica (RM) en un subgrupo de individuos de la primera parte del estudio EMBARK. En la semana 52, los resultados mostraron una estabilizaci\u00f3n o ralentizaci\u00f3n de la progresi\u00f3n de la enfermedad en los pacientes tratados con Elevidys en comparaci\u00f3n con los pacientes tratados con placebo. En la semana 104, los cambios en la RM con respecto al valor inicial continuaron favoreciendo en general a Elevidys frente a placebo en la semana 52, en todos los m\u00fasculos y grupos musculares.<\/p>\n\n\n\n