{"id":3218,"date":"2025-03-17T10:34:47","date_gmt":"2025-03-17T07:34:47","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3218"},"modified":"2025-03-17T10:39:51","modified_gmt":"2025-03-17T07:39:51","slug":"dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dyne-therapeutics-announces-phase-1-2-deliver-trial-of-dyne-251-in-duchenne-muscular-dystrophy\/","title":{"rendered":"Dyne Therapeutics anuncia una mejora funcional sostenida y sin precedentes a lo largo de 18 meses del ensayo DELIVER de fase 1\/2 de DYNE-251 en la distrofia muscular de Duchenne"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Dyne Therapeutics, una empresa en fase cl\u00ednica enfocada en el avance de terapias que transforman la vida de personas que viven con enfermedades neuromusculares de origen gen\u00e9tico, anunci\u00f3 hoy nuevos datos cl\u00ednicos a largo plazo de su ensayo DELIVER de fase 1\/2 en curso de DYNE-251 que demuestra una mejora funcional sostenida y sin precedentes en la dosis de registro seleccionada de 20 mg\/kg Q4W (dosis PMO aproximada).<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El ensayo DELIVER est\u00e1 evaluando DYNE-251 en individuos con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que son susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51, y los resultados actualizados del ensayo se presentar\u00e1n esta semana en la Conferencia Cl\u00ednica y Cient\u00edfica de la Asociaci\u00f3n de Distrofia Muscular (MDA) de 2025.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Los hallazgos clave de la presentaci\u00f3n del ensayo DELIVER Fase 1\/2 incluyen:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Funci\u00f3n:<\/strong> Se observaron mejoras significativas y sostenidas con respecto al valor inicial en m\u00faltiples criterios de valoraci\u00f3n funcionales, tanto en las cohortes de 20 mg\/kg (dosis de registro seleccionada) como de 10 mg\/kg\u00b9 DYNE-251 Q4W, a lo largo de 12 y 18 meses, respectivamente. Las evaluaciones funcionales incluyeron la velocidad de zancada en el percentil 95 (SV95C), la evaluaci\u00f3n ambulatoria North Star (NSAA), el tiempo de caminata\/carrera de 10 metros (10-MWR) y el tiempo para levantarse del suelo.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>A partir del punto temporal de 6 meses, el cambio de SV95C desde el valor inicial observado en las cohortes de 10 mg\/kg y 20 mg\/kg de DELIVER super\u00f3 la diferencia cl\u00ednicamente importante m\u00ednima propuesta (MCID) publicada.<\/li>\n\n\n\n<li>SV95C es una medida de resultado objetivo digital del rendimiento ambulatorio en el entorno diario normal de los pacientes y se acepta como criterio de valoraci\u00f3n principal para los ensayos cl\u00ednicos de DMD en Europa.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Expresi\u00f3n de distrofina:<\/strong> Como se inform\u00f3 previamente, DYNE-251 demostr\u00f3 una expresi\u00f3n de distrofina casi completa sin precedentes, medida mediante Western blot, en pacientes con DMD susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51. A los 6 meses, los pacientes tratados con 20 mg\/kg de DYNE-251 cada 4 semanas presentaron una expresi\u00f3n absoluta media de distrofina de 8,72% (ajustada al contenido muscular). Dyne ha confirmado que el precedente de la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) para el uso de la distrofina como biomarcador sustituto para la aprobaci\u00f3n acelerada sigue vigente.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li><strong>Seguridad y tolerabilidad:<\/strong> DYNE-251 ha demostrado un perfil de seguridad favorable basado en 54 participantes inscritos en el ensayo DELIVER. Desde la actualizaci\u00f3n anterior, publicada el 21 de noviembre de 2024, el perfil de seguridad se mantiene sin cambios y no se han observado nuevos eventos adversos graves relacionados con el tratamiento.\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Hasta la fecha se han administrado 970 dosis del f\u00e1rmaco en estudio durante un per\u00edodo de seguimiento de 77,1 pacientes-a\u00f1o, y algunos pacientes fueron seguidos durante hasta ~2,5 a\u00f1os.<\/li>\n\n\n\n<li>Hasta la fecha se han administrado 546 dosis del f\u00e1rmaco en estudio a un nivel de dosis de 20 mg\/kg.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Dyne Therapeutics, a clinical-stage company focused on advancing life-transforming therapeutics for people living with genetically driven neuromuscular diseases, today announced new long-term clinical data from its ongoing Phase 1\/2 DELIVER trial of DYNE-251 demonstrating unprecedented and sustained functional improvement at the selected registrational dose of 20 mg\/kg Q4W (approximate PMO dose). The DELIVER trial is [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3221,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[208,145,122,193,194],"class_list":["post-3218","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-dyne-therapeutics","tag-dyne-251","tag-exon-51","tag-exon-51-skipping","tag-exon-51-treatment"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3218"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3218\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3221"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3218"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3218"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3218"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}