La Comunidad de Madrid ha logrado avances significativos en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne, una enfermedad degenerativa a\u00fan sin cura. El Instituto Madrile\u00f1o de Estudios Avanzados (IMDEA Nanociencia), ubicado en la capital, en colaboraci\u00f3n con la Universidad Cat\u00f3lica del Sagrado Coraz\u00f3n de Roma y la Universidad de Burdeos, ha desarrollado una estrategia que permite un transporte m\u00e1s eficaz de microARN (mol\u00e9culas que regulan los genes) y la estimulaci\u00f3n de la producci\u00f3n de fibra.<\/p>\n\n\n\n
Los investigadores han desarrollado una estrategia que utiliza nanopart\u00edculas como veh\u00edculos para administrar con precisi\u00f3n esta terapia a las c\u00e9lulas madre, un avance que tambi\u00e9n evita su acumulaci\u00f3n en otros \u00f3rganos como el cerebro, los ri\u00f1ones o el h\u00edgado.<\/p>\n\n\n\n
Este trastorno gen\u00e9tico se caracteriza por la p\u00e9rdida muscular progresiva debido a mutaciones en un gen que regula una prote\u00edna necesaria para el correcto funcionamiento y la regeneraci\u00f3n. Quienes lo padecen experimentan un deterioro de los m\u00fasculos esquel\u00e9tico, card\u00edaco y pulmonar.<\/p>\n\n\n\n
Actualmente existen numerosos ensayos cl\u00ednicos que intentan tratar la enfermedad mediante la administraci\u00f3n intravenosa de f\u00e1rmacos. Sin embargo, la administraci\u00f3n por v\u00eda sangu\u00ednea se ve dificultada por la baja estabilidad y penetraci\u00f3n del f\u00e1rmaco.<\/p>\n\n\n\n
Gracias a esto, se han logrado cambios celulares y bioqu\u00edmicos en modelos animales y de laboratorio, donde se ha observado no solo la regeneraci\u00f3n celular, sino tambi\u00e9n la recuperaci\u00f3n funcional. Adem\u00e1s, este m\u00e9todo, desarrollado por el equipo del profesor \u00c1lvaro Somoza en IMDEA Nanociencia, es biocompatible, no t\u00f3xico ni inmunog\u00e9nico, y se puede adaptar f\u00e1cilmente para abordar diversas enfermedades.<\/p>\n\n\n\n
Esta t\u00e9cnica, demostrada hasta el momento en modelos animales, a\u00fan no est\u00e1 lista para su uso en humanos. Sin embargo, abre el camino para el desarrollo de futuros tratamientos que, aprovechando este conocimiento, puedan tratar eficazmente la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n