Metagenomi, una empresa de medicinas gen\u00e9ticas de precisi\u00f3n comprometida con el desarrollo de terapias curativas para pacientes utilizando su conjunto de herramientas patentadas de edici\u00f3n gen\u00e9tica, anunci\u00f3 hoy una publicaci\u00f3n en la revista Nature Communications que describe su novedoso y compacto sistema CAST para la integraci\u00f3n de genes grandes y espec\u00edficos en el genoma humano.<\/p>\n\n\n\n
Los sistemas CAST de Metagenomi son una soluci\u00f3n potencial para el desarrollo de medicamentos gen\u00e9ticos curativos, ya que estos sistemas naturales realizan una tarea cr\u00edtica en el campo de la edici\u00f3n gen\u00e9tica: la integraci\u00f3n precisa y programable de grandes cargas gen\u00e9ticas. <\/p>\n\n\n\n
Esta tecnolog\u00eda tiene el potencial de abordar un amplio conjunto de enfermedades gen\u00e9ticas complejas causadas por mutaciones con p\u00e9rdida de funci\u00f3n, como la enfermedad de Wilson, la fibrosis qu\u00edstica y la distrofia muscular de Duchenne. Los datos reci\u00e9n publicados demuestran un enfoque pionero para la integraci\u00f3n precisa de genes terap\u00e9uticos en el genoma humano, bas\u00e1ndose en hallazgos previos que establecieron el potencial de estos sistemas.<\/p>\n\n\n\n
El novedoso y compacto sistema Cas12k CAST de Metagenomi se descubri\u00f3 utilizando la plataforma metagen\u00f3mica basada en IA de la compa\u00f1\u00eda y se adapt\u00f3 para lograr una integraci\u00f3n gen\u00f3mica programable y dirigida en c\u00e9lulas humanas. Los cient\u00edficos de Metagenomi demostraron la integraci\u00f3n de m\u00faltiples cargas en un sitio seguro conocido en el genoma humano, lo que ilustra las caracter\u00edsticas espec\u00edficas, programables y vers\u00e1tiles del sistema.<\/p>\n\n\n\n
El estudio destaca avances clave para la traducci\u00f3n de CAST a aplicaciones terap\u00e9uticas, incluyendo la capacidad de redireccionar a un sitio de puerto seguro en el genoma humano, la integraci\u00f3n completa de un gen terap\u00e9uticamente relevante y la administraci\u00f3n optimizada mediante un ARNm "todo en uno". Estos hallazgos brindan nuevas perspectivas para enfoques de integraci\u00f3n gen\u00f3mica a gran escala y dirigidos para el desarrollo de terapias de edici\u00f3n g\u00e9nica in vivo. El trabajo futuro se centrar\u00e1 en ampliar estas capacidades y optimizar el sistema para aplicaciones cl\u00ednicas, con avances adicionales previstos para 2025.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Metagenomi, a precision genetic medicines company committed to developing curative therapeutics for patients using its proprietary gene editing toolbox, today announced a publication in the journal Nature Communications describing its novel, compact CAST system for large, targeted gene integration into the human genome. Metagenomi\u2019s CAST systems are a potential solution for development of curative genetic […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3207,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[290,291,289],"class_list":["post-3206","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-crispr","tag-metagenomi","tag-v-k-cast"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3206"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3206\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3207"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3206"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3206"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3206"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}