{"id":3088,"date":"2025-03-07T12:49:51","date_gmt":"2025-03-07T09:49:51","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=3088"},"modified":"2025-03-08T13:35:34","modified_gmt":"2025-03-08T10:35:34","slug":"solid-biosciences-plans-meeting-with-fda-in-mid-2025-for-sgt-003-gene-therapy","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/solid-biosciences-plans-meeting-with-fda-in-mid-2025-for-sgt-003-gene-therapy\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences planea solicitar una reuni\u00f3n con FDA a mediados de 2025 para analizar posibles v\u00edas de aprobaci\u00f3n acelerada para SGT-003"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Solid Biosciences, una empresa de ciencias biol\u00f3gicas que desarrolla medicamentos gen\u00e9ticos de precisi\u00f3n de \u00faltima generaci\u00f3n para enfermedades neuromusculares y card\u00edacas, inform\u00f3 los resultados financieros del cuarto trimestre y del a\u00f1o completo finalizados el 31 de diciembre de 2024, y proporcion\u00f3 una actualizaci\u00f3n comercial.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Bo Cumbo, presidente y director ejecutivo de Solid, coment\u00f3: \u201cLa diligente ejecuci\u00f3n de nuestros programas de desarrollo de Duchenne y AF durante los \u00faltimos 18 meses ha transformado a Solid y nos ha dado un tremendo impulso hacia 2025 y m\u00e1s all\u00e1. Los datos iniciales de 90 d\u00edas de los primeros tres participantes en el ensayo de fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE de nuestro programa de distrofia muscular de Duchenne (Duchenne) de pr\u00f3xima generaci\u00f3n, SGT-003, aunque son tempranos, han demostrado una experiencia de seguridad tranquilizadora y mejoras prometedoras en los biomarcadores de la integridad y la salud muscular. Creemos que estos indicadores tempranos respaldan el potencial de SGT-003 para ser un candidato de terapia g\u00e9nica de primera clase para tratar Duchenne. Entendemos el entusiasmo en torno a estos datos en las comunidades de pacientes con Duchenne y estamos comprometidos a avanzar con un prop\u00f3sito y urgencia para llevar SGT-003 a la cl\u00ednica lo m\u00e1s r\u00e1pido posible\u201d.<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Leer m\u00e1s<\/a>)<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Datos cl\u00ednicos iniciales positivos del SGT-003<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se observaron altas copias del genoma del vector por n\u00facleo, expresi\u00f3n robusta de microdistrofina y mejoras tempranas en medidas adicionales de integridad muscular, que incluyen:<\/p>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Media de copias de vectores por n\u00facleo: 18,7 (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Expresi\u00f3n media de microdistrofina: 110% (N=3), medida mediante transferencia Western,<\/li>\n\n\n\n<li>Expresi\u00f3n media de microdistrofina: 108% (N=3), medida mediante espectrometr\u00eda de masas,<\/li>\n\n\n\n<li>Porcentaje medio de fibras positivas para distrofina: 78% (N=3), medido por inmunofluorescencia,<\/li>\n\n\n\n<li>Porcentaje medio de fibras positivas de beta sarcoglicano: 70% (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Porcentaje medio de fibras positivas de nNOS (sintasa neuronal de \u00f3xido n\u00edtrico): 42% (N=3),<\/li>\n\n\n\n<li>Mejoras en 7 biomarcadores adicionales de integridad muscular (N=3) y<\/li>\n\n\n\n<li>Mejor\u00eda media temprana en la fracci\u00f3n de eyecci\u00f3n del ventr\u00edculo izquierdo (FEVI) de 8% desde el valor inicial en el d\u00eda 180 (N = 2).<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">M\u00e1s informaci\u00f3n: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/faq-solid-biosciences-sgt-003-gene-therapy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Preguntas frecuentes sobre la terapia g\u00e9nica Solid Biosciences SGT-003<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Reuni\u00f3n con el FDA para discutir posibles v\u00edas de aprobaci\u00f3n acelerada para SGT-003<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El SGT-003 ha sido bien tolerado en los 6 participantes que recibieron la dosis hasta la fecha l\u00edmite de datos del 11 de febrero de 2025, sin que se observaran eventos adversos graves (EAG), reacciones adversas graves inesperadas sospechadas (SARS) o EA de lesi\u00f3n hep\u00e1tica aguda.<\/li>\n\n\n\n<li>La inscripci\u00f3n para el ensayo est\u00e1 en curso y la empresa espera administrar dosis a m\u00e1s de 10 participantes en total para principios del segundo trimestre de 2025, y aproximadamente a 20 participantes en total para el cuarto trimestre de 2025.<\/li>\n\n\n\n<li><strong>A mediados de 2025, la Compa\u00f1\u00eda planea solicitar una reuni\u00f3n con el FDA para discutir posibles v\u00edas de aprobaci\u00f3n acelerada para SGT-003.<\/strong><\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong>&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/new-gene-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Posibles nuevas terapias gen\u00e9ticas para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Solid Biosciences, a life sciences company developing precision, next generation, genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, reported financial results for the fourth quarter and full year ended December 31, 2024, and provided a business update. Bo Cumbo, President and CEO of Solid, commented: &#8220;The diligent execution of our Duchenne and FA development programs over [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":3090,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[88,61,110,170,109],"class_list":["post-3088","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-fda","tag-gene-therapy","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"subtitle":"A mediados de 2025, el Solid Biosciences planea solicitar una reuni\u00f3n con el FDA para discutir posibles v\u00edas de aprobaci\u00f3n acelerada para la terapia g\u00e9nica SGT-003.","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3088","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=3088"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/3088\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/3090"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=3088"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=3088"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=3088"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}