{"id":2961,"date":"2025-02-18T15:46:12","date_gmt":"2025-02-18T12:46:12","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2961"},"modified":"2025-03-07T12:57:05","modified_gmt":"2025-03-07T09:57:05","slug":"solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/solid-biosciences-reports-positive-initial-clinical-data-from-next-generation-duchenne-gene-therapy-candidate-sgt-003\/","title":{"rendered":"Solid Biosciences informa datos cl\u00ednicos iniciales positivos del candidato a terapia g\u00e9nica de pr\u00f3xima generaci\u00f3n para Duchenne, SGT-003"},"content":{"rendered":"

Solid Biosciences, una empresa de ciencias biol\u00f3gicas que desarrolla medicamentos gen\u00e9ticos de precisi\u00f3n para enfermedades neuromusculares y card\u00edacas, anunci\u00f3 hoy los primeros datos positivos del ensayo de fase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE que eval\u00faa SGT-003, un candidato a producto de terapia g\u00e9nica de pr\u00f3xima generaci\u00f3n destinado al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne). Los datos provisionales de biopsia de 90 d\u00edas informados en los primeros tres participantes mostraron una expresi\u00f3n promedio de microdistrofina de 110%, medida mediante transferencia Western, y mejoras en m\u00faltiples biomarcadores que son indicadores de la salud y la resistencia muscular.<\/p>\n\n\n\n

Datos cl\u00ednicos del candidato a terapia g\u00e9nica para la enfermedad de Duchenne SGT-003<\/h2>\n\n\n\n
    \n
  1. La expresi\u00f3n promedio de microdistrofina de 110% (N = 3) y las mejoras significativas en m\u00faltiples biomarcadores de salud muscular adicionales observados respaldan el potencial de SGT-003 como un candidato de terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne de pr\u00f3xima generaci\u00f3n y el mejor en su clase.<\/li>\n\n\n\n
  2. Se observaron se\u00f1ales tempranas alentadoras de un posible beneficio card\u00edaco.<\/li>\n\n\n\n
  3. El SGT-003 ha sido bien tolerado en los 6 participantes que recibieron la dosis hasta el 11 de febrero de 2025, sin que se observaran eventos adversos graves.<\/li>\n\n\n\n
  4. La inscripci\u00f3n de participantes contin\u00faa y el s\u00e9ptimo participante recibir\u00e1 la dosis el 17 de febrero de 2025. La empresa espera administrar la dosis a aproximadamente 20 participantes en total para el cuarto trimestre de 2025.<\/li>\n<\/ol>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

    Solid Biosciences, a life sciences company developing precision genetic medicines for neuromuscular and cardiac diseases, today announced positive initial data from the Phase 1\/2 INSPIRE DUCHENNE trial evaluating SGT-003, a next-generation gene therapy product candidate intended for the treatment of Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). Interim 90-day biopsy data reported in the first three participants showed […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2963,"comment_status":"open","ping_status":"closed","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[137,110,170,109],"class_list":["post-2961","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-clinical-trial","tag-sgt-003","tag-sgt-003-gene-therapy","tag-solid-biosciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2961","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2961"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2961\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2963"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2961"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2961"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2961"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}