Cumberland Pharmaceuticals, una compa\u00f1\u00eda farmac\u00e9utica especializada cuyos esfuerzos de desarrollo se centran en nuevos productos para enfermedades raras, anunci\u00f3 hoy resultados positivos de su ensayo de fase 2 FIGHT DMD.<\/p>\n\n\n\n
El estudio evalu\u00f3 ifetroban, una nueva terapia oral para la enfermedad card\u00edaca con distrofia muscular de Duchenne (DMD), la principal causa de muerte en pacientes con DMD. Marca un gran avance para estos pacientes, ya que es el primer estudio exitoso de Fase 2 dirigido espec\u00edficamente a las complicaciones card\u00edacas de su afecci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
\u201cEstos resultados representan un hito importante en la miocardiopat\u00eda con DMD\u201d, afirm\u00f3 el Dr. , profesor de Pediatr\u00eda y Medicina de la Facultad de Medicina de la Universidad de Indiana, jefe de la Divisi\u00f3n de Cardiolog\u00eda Pedi\u00e1trica del Hospital Infantil Riley e investigador principal del ensayo FIGHT DMD. \u201cEstamos viendo evidencia de que existe una oportunidad de alterar potencialmente el curso de la enfermedad card\u00edaca en pacientes con DMD. La mejora en la funci\u00f3n card\u00edaca observada con ifetroban, particularmente en el grupo de dosis alta, ofrece esperanza para estos pacientes y sus familias\u201d.<\/p>\n\n\n\n
Ifetroban es un medicamento oral que se toma una vez al d\u00eda y que act\u00faa bloqueando el receptor de tromboxano, que desempe\u00f1a un papel clave en la inflamaci\u00f3n y la fibrosis. El f\u00e1rmaco ha recibido tanto Designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano<\/em> y Designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara<\/em> del FDA, destacando su posible importancia en el tratamiento de esta devastadora enfermedad. Si se aprueba, ifetroban ser\u00eda la primera terapia espec\u00edficamente indicada para la enfermedad card\u00edaca relacionada con la DMD.<\/p>\n\n\n\n