{"id":2723,"date":"2025-02-01T09:45:45","date_gmt":"2025-02-01T06:45:45","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2723"},"modified":"2025-02-01T14:34:43","modified_gmt":"2025-02-01T11:34:43","slug":"a-novel-mini-crispr-could-be-more-successful-at-editing-the-dystrophin-gene","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/a-novel-mini-crispr-could-be-more-successful-at-editing-the-dystrophin-gene\/","title":{"rendered":"Un nuevo \u00abmini-CRISPR\u00bb podr\u00eda tener m\u00e1s \u00e9xito en la edici\u00f3n del gen de la distrofina"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">Varios grupos de investigaci\u00f3n han intentado crear sistemas CRISPR compactos que puedan caber en un \u00fanico vector AAV y mantener las capacidades de edici\u00f3n. El grupo de Mammoth Biosciences es uno de ellos; es posible que hayan tenido \u00e9xito. Sus investigadores comenzaron clasificando la informaci\u00f3n de la secuencia gen\u00e9tica de varios tipos de CRISPR que se encuentran en los microorganismos.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Lucas Harrington, director cient\u00edfico y cofundador de la empresa y exalumno de Doudna, afirma que despu\u00e9s de someter a 176 solicitantes iniciales a \u201cuna serie de pruebas\u201d, descubrieron \u201cesa aguja en el pajar\u201d. A esa mejor opci\u00f3n se le dio el nombre de NanoCas; con 425 amino\u00e1cidos, es aproximadamente un tercio m\u00e1s largo que Cas9. Fue dise\u00f1ado por Harrington y sus asociados para cortar eficientemente el ADN de los mam\u00edferos.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Las conclusiones clave del estudio NanoCas incluyen:<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>La eficiencia de edici\u00f3n es similar a la de los sistemas CRISPR de primera generaci\u00f3n: al dirigirse al gen PCSK9 en el h\u00edgado de rat\u00f3n in vivo, NanoCas mostr\u00f3 eficiencias de edici\u00f3n de saturaci\u00f3n de aproximadamente 60%, a la par con la de SaCas9, que es aproximadamente tres veces m\u00e1s grande en tama\u00f1o. Ambos sistemas CRISPR redujeron la prote\u00edna PCSK9 s\u00e9rica a niveles indetectables.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Edici\u00f3n robusta de un solo AAV en m\u00faltiples tejidos musculares: NanoCas demostr\u00f3 la edici\u00f3n de 10% a 40% del gen de la distrofina en el cu\u00e1driceps, la pantorrilla y el m\u00fasculo card\u00edaco en un modelo de rat\u00f3n humanizado de distrofia muscular de Duchenne (DMD), cuando se administr\u00f3 a trav\u00e9s de un solo vector AAV.<\/li>\n<\/ul>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Primera demostraci\u00f3n de edici\u00f3n muscular con un solo AAV en primates no humanos: NanoCas logr\u00f3 eficiencias de edici\u00f3n in vivo de hasta 30% al dirigirse a la distrofina en el m\u00fasculo esquel\u00e9tico de macacos cynomolgus. NanoCas tambi\u00e9n mostr\u00f3 edici\u00f3n de 15% en el coraz\u00f3n, en comparaci\u00f3n con 10% con SaCas9. El an\u00e1lisis del tejido hep\u00e1tico mostr\u00f3 una edici\u00f3n m\u00ednima fuera del objetivo.<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Several research groups have been attempting to create compact CRISPR systems that can fit into a single AAV vector while maintaining editing capabilities. The group at Mammoth Biosciences is one of these; they might have found success. Its researchers started by sorting through genetic sequence information from several CRISPR types that are found in microorganisms. [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2724,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[66,226,72,227,225,228],"class_list":["post-2723","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-dystrophin-gene","tag-gene-editing","tag-mammoth-biosciences","tag-mini-crispr","tag-nanocas"],"subtitle":"Un estudio realizado por Mammoth Biosciences ha revelado que el m\u00e9todo de edici\u00f3n gen\u00e9tica mini-CRISPR, tambi\u00e9n llamado NanoCas, es m\u00e1s eficaz en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).","_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2723","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2723"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2723\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2724"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2723"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2723"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2723"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}