{"id":2617,"date":"2025-12-27T21:03:09","date_gmt":"2025-12-27T18:03:09","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2617"},"modified":"2025-12-27T21:38:43","modified_gmt":"2025-12-27T18:38:43","slug":"duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/duchenne-muscular-dystrophy-researches-to-watch-in-2026\/","title":{"rendered":"Seis investigaciones sobre DMD que deber\u00edas seguir en 2026"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">A pesar de los importantes avances de los \u00faltimos diez a\u00f1os para los pacientes con DMD, a\u00fan existe una importante demanda insatisfecha. Para satisfacer esta necesidad, varias empresas, como Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne y Avidity, est\u00e1n desarrollando tratamientos experimentales que buscan una mayor eficacia y una mayor accesibilidad.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">2026 podr\u00eda ser un a\u00f1o de gran avance para el campo de la distrofia muscular de Duchenne. Si bien varias terapias se han introducido en el mercado en los \u00faltimos a\u00f1os, a\u00fan existe una importante necesidad insatisfecha para los ni\u00f1os que viven con DMD. Sin embargo, con varias compa\u00f1\u00edas desarrollando tratamientos de \u00faltima generaci\u00f3n y la industria con v\u00edas regulatorias establecidas, los expertos afirman que se vislumbran nuevas opciones.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Varias empresas, como Satellos, Dyne, Avidity y Wave Life Sciences, trabajan actualmente para responder a esta necesidad. Dado el desarrollo de una nueva generaci\u00f3n de terapias de omisi\u00f3n de ex\u00f3n y las terapias g\u00e9nicas que ofrecen Regenxbio y Solid Bio, existen buenas razones para pensar que pronto estar\u00e1n disponibles m\u00e1s tratamientos para la DMD. &gt;&gt; Leer m\u00e1s: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/next-generation-exon-skipping-therapies-for-duchenne-muscular-dystrophy\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Terapias de omisi\u00f3n de exones de pr\u00f3xima generaci\u00f3n para la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<div class=\"wp-block-rank-math-toc-block\" id=\"rank-math-toc\"><h2>Tabla de contenido<\/h2><nav><ul><li><a href=\"#satellos-sat-3247\">Satellos: SAT-3247<\/a><\/li><li><a href=\"#regenxbios-rgx-202\">Regenxbio: RGX-202<\/a><\/li><li><a href=\"#avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences: Del-Zota<\/a><\/li><li><a href=\"#capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics: Deramiocel<\/a><\/li><li><a href=\"#dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics: Dina-251<\/a><\/li><li><a href=\"#wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences: WVE-N531<\/a><\/li><\/ul><\/nav><\/div>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"satellos-sat-3247\">Satellos: SAT-3247<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Satellos anunci\u00f3 el inicio de un ensayo de fase 2A de SAT-3247 (NCT07287189) en pacientes ambulatorios con Duchenne de 7 a 10 a\u00f1os. En este ensayo, se estudiar\u00e1n dos dosis de SAT-3247 durante 12 semanas en un r\u00e9gimen aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo y administrado intrasemanal para determinar la dosis \u00f3ptima, la seguridad, la tolerancia y la eficacia preliminar. &gt;&gt; <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/satellos-sat-3247-phase-2-basecamp-clinical-trial-nct07287189\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Estudio de fase 2A (BASECAMP) de SAT-3247<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"regenxbios-rgx-202\">Regenxbio: RGX-202<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Con RGX-202, que actualmente se encuentra en una fase de investigaci\u00f3n fundamental, Regenxbio compite por Elevidys de Sarepta en el mercado de la terapia gen\u00e9tica.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Se est\u00e1n reclutando treinta pacientes de un a\u00f1o o m\u00e1s para el experimento, lo que hace que la poblaci\u00f3n total sea m\u00e1s joven que la etiqueta actual de Elevidys. Seg\u00fan Kelly, los primeros hallazgos de un peque\u00f1o grupo de pacientes publicados en noviembre de 2024 fueron &quot;extremadamente alentadores&quot;, ya que mostraron mejoras en las pruebas de fuerza y funci\u00f3n temporal junto con un s\u00f3lido perfil de seguridad. En 2026, Regenxbio prev\u00e9 presentar una solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan Kelly, el tama\u00f1o del gen DMD, que es demasiado grande para el veh\u00edculo de administraci\u00f3n AAV, es un gran obst\u00e1culo para la terapia g\u00e9nica en este campo. Como resultado, se utiliza una forma acortada, pero su producto final no puede funcionar tan bien como la prote\u00edna de tama\u00f1o completo. En comparaci\u00f3n con Elevidys, la arquitectura de Regenxbio permite una versi\u00f3n algo m\u00e1s grande del gen.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Kelly est\u00e1 ansioso por ver los resultados de un ensayo previo extendido a un mayor n\u00famero de pacientes. Si es efectivo, cree que brindar\u00e1 a los padres que buscan una terapia g\u00e9nica para la DMD otra opci\u00f3n y una oportunidad. &gt;&gt; <strong>M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/regenxbio-announces-completion-pivotal-enrollment-and-initiates\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">REGENXBIO anuncia la finalizaci\u00f3n del reclutamiento pivotal de RGX-202 e inicia la producci\u00f3n comercial en su programa de terapia g\u00e9nica para la distrofia muscular de Duchenne.<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"avidity-biosciences-del-zota\">Avidity Biosciences: Del-Zota<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Al centrarse en el ex\u00f3n 44, para el que actualmente no existen medicamentos aprobados, Avidity puede proporcionar tratamiento para el 6% de los pacientes con DMD que son susceptibles a la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 44.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Seg\u00fan Michael Kelly, director cient\u00edfico de CureDuchenne, delpacibart zotadirsen (del-zota) mejor\u00f3 la producci\u00f3n de distrofina en pacientes con DMD hasta un asombroso 25% de funci\u00f3n normal en un ensayo de fase I\/II. Esta es una de las mejores evidencias de omisi\u00f3n de exones observadas con cualquier medicamento. Adem\u00e1s, Del-Zota redujo la creatina quinasa a niveles casi normales.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">La empresa tiene previsto presentar una solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (BLA) a mediados de 2026, y se prev\u00e9n m\u00e1s resultados del estudio de extensi\u00f3n abierto Explore44 este a\u00f1o. Del-Zota ya ha recibido la clasificaci\u00f3n acelerada y la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano de FDA. &gt;&gt; <strong>Sigue leyendo<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/avidity-biosciences-announces-u-s-managed-access-program-map-for-investigational-therapy-del-zota-in-dmd44\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Avidity Biosciences anuncia el Programa de Acceso Gestionado (MAP) de EE. UU. para la terapia en investigaci\u00f3n del-zota (salto del ex\u00f3n 44)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"capricor-therapeutics-deramiocel\">Capricor Therapeutics: Deramiocel<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El FDA est\u00e1 revisando actualmente una solicitud de licencia de productos biol\u00f3gicos para el tratamiento de c\u00e9lulas alog\u00e9nicas de Capricor para la miocardiopat\u00eda DMD. &gt;&gt; <strong>Leer m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" data-type=\"link\" data-id=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/capricor-therapeutics-announces-positive-topline-results\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Estudio fundamental de fase 3 HOPE-3 de Deramiocel en DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">De aprobarse, Deramiocel ser\u00eda el primer f\u00e1rmaco para tratar espec\u00edficamente la miocardiopat\u00eda con DMD. Casi todos los pacientes desarrollan problemas card\u00edacos en la edad adulta, lo que la convierte en la principal causa de muerte por esta enfermedad. Seg\u00fan la informaci\u00f3n aportada por la agencia, Capricor ha solicitado la aprobaci\u00f3n completa de FDA, lo cual es inusual en el mercado de la DMD, ya que la mayor\u00eda de los f\u00e1rmacos se aprueban mediante el programa de aprobaci\u00f3n acelerada de FDA. &gt;&gt; <strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/what-is-deramiocel\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">\u00bfQu\u00e9 es Deramiocel?<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"dyne-therapeutics-dyne-251\">Dyne Therapeutics: Dina-251<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Para obtener la aprobaci\u00f3n r\u00e1pida de su terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 de \u00faltima generaci\u00f3n, Dyne-251, basada en la informaci\u00f3n de FDA, Dyne est\u00e1 reclutando participantes para un ensayo cl\u00ednico fundamental. La expresi\u00f3n de distrofina se utilizar\u00e1 como criterio de valoraci\u00f3n indirecto. &gt;&gt; <strong>Leer m\u00e1s:<\/strong> <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dyne-therapeutics-to-apply-for-accelerated-approval-in-q2-2026-for-exon-51-skipping-therapy-dyne-251-z-rostudirsen\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Dyne Therapeutics solicitar\u00e1 la aprobaci\u00f3n acelerada en el segundo trimestre de 2026 para la terapia de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 51 (DYNE-251)<\/a><\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\" id=\"wave-life-sciences-wve-n-531\">Wave Life Sciences: WVE-N531<\/h2>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">Despu\u00e9s de evaluar las necesidades de los pacientes, el director ejecutivo de Wave Life Sciences, Paul Bolno, dijo que el camino hacia un tratamiento m\u00e1s exitoso era mejorar la distribuci\u00f3n celular para lograr una mayor producci\u00f3n de distrofina y una expresi\u00f3n constante.<\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\">El an\u00e1lisis provisional de seis meses del estudio de fase II revel\u00f3 que el WVE-N531 de Wave (un omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53) mostr\u00f3 consistentemente la expresi\u00f3n de distrofina 9% en todos los pacientes. Esto result\u00f3 en un m\u00fasculo de aspecto m\u00e1s saludable y una reducci\u00f3n de los niveles sangu\u00edneos de creatina quinasa, un biomarcador de lesi\u00f3n muscular, seg\u00fan Bolno. &gt;&gt; <strong>Leer m\u00e1s<\/strong>: <a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wve-n531-exon-skipping-therapy-phase-2-clinical-trial-nct07209332\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Comienza el ensayo cl\u00ednico de fase 2 de la terapia de omisi\u00f3n de ex\u00f3n WVE-N531 para la distrofia muscular de Duchenne<\/a><\/p>\n\n\n\n<p class=\"wp-block-paragraph\"><strong>Leer m\u00e1s<\/strong>:&nbsp;<a href=\"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/dmd-therapies\/\" target=\"_blank\" rel=\"noreferrer noopener\">Ensayos cl\u00ednicos para la distrofia muscular de Duchenne (Lista de todas las investigaciones)<\/a><\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Despite significant advancements over the past ten years for DMD patients, there is still a significant unmet demand. In order to meet the need, a number of businesses, such as Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne, and Avidity, are developing experimental treatments that aim for increased effectiveness and wider accessibility. 2026 could be a breakout year for [&hellip;]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":5426,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[282],"tags":[126,87,66,208,77,61,107,251,252,153],"class_list":["post-2617","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-editorials","tag-avidity-biosciences","tag-capricor-therapeutics","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-dyne-therapeutics","tag-exon-skipping","tag-gene-therapy","tag-regenxbio","tag-sat-3247","tag-satellos","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2617","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2617"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2617\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/5426"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2617"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2617"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2617"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}