Hoy, Roche revel\u00f3 datos alentadores del segundo a\u00f1o del ensayo EMBARK, una investigaci\u00f3n de fase III, aleatorizada, doble ciego y mundial de Elevidys (delandistr\u00f3geno moxeparvovec), la primera terapia g\u00e9nica autorizada para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.<\/p>\n\n\n\n
En comparaci\u00f3n con un grupo de control externo no tratado con ponderaci\u00f3n de propensi\u00f3n predeterminada, se observaron mejoras estad\u00edsticamente significativas y cl\u00ednicamente significativas en tres pruebas de funci\u00f3n motora importantes dos a\u00f1os despu\u00e9s del tratamiento con Elevidys: NSAA, TTR y 10MWR. Entre uno y dos a\u00f1os despu\u00e9s de la dosis, las diferencias funcionales entre los que recibieron Elevidys y los del grupo de control externo aumentaron. Cuando se toman en conjunto, estos hallazgos muestran que el Elevidys ha brindado beneficios de manera constante.<\/p>\n\n\n\n
\u201cTras dos a\u00f1os de tratamiento con Elevidys, estamos observando m\u00faltiples beneficios sostenidos en la vida cotidiana de estos ni\u00f1os peque\u00f1os, todos ellos indicadores de su potencial modificador de la enfermedad en la distrofia muscular de Duchenne\u201d, afirm\u00f3 el Dr. Levi Garraway, director m\u00e9dico y director de Desarrollo de productos globales de Roche. \u201cEstos resultados, que incluyen mejoras en la posici\u00f3n de pie, la marcha y la carrera, representan un progreso significativo y tenemos previsto compartirlos con las autoridades sanitarias lo antes posible\u201d.<\/p>\n\n\n\n