\u00bfEs confiable la tecnolog\u00eda de ARNm de Bobcat?<\/h2>\n\n\n\n La empresa afirma que no observ\u00f3 ning\u00fan problema de seguridad asociado con la inyecci\u00f3n de ARNm-DMD de Bobcat en estudios precl\u00ednicos con animales.<\/p>\n\n\n\n
Al evaluar la seguridad del ARNm de bobcat en comparaci\u00f3n con m\u00e9todos alternativos, hay algunos aspectos cruciales a tener en cuenta. Dado que el ARNm no es un virus, est\u00e1 exento de las normas de bioseguridad que un m\u00e9todo AAV deber\u00eda cumplir tanto en su fabricaci\u00f3n como en su administraci\u00f3n. Cabe destacar que el ARNm se puede redosificar, a diferencia del AAV. Debido a las preocupaciones sobre la respuesta inmunitaria, las terapias basadas en AAV a menudo no se pueden dosificar m\u00e1s de una vez.<\/p>\n\n\n\n
\u00bfPuede el ARNm de Bobcat mejorar la fuerza muscular?<\/h2>\n\n\n\n La empresa realiz\u00f3 un estudio en ratones mutantes, un modelo murino para la DMD, y encontr\u00f3 mejoras funcionales en la fuerza muscular. La empresa de investigaci\u00f3n Elixirgen afirma que mostr\u00f3 mejoras en los m\u00fasculos del antebrazo con dosis semanales de ARNm-DMD. Tambi\u00e9n afirma que una sola inyecci\u00f3n de ARNm-DMD en los m\u00fasculos del antebrazo puede restaurar la fuerza muscular en ratones mutantes.<\/p>\n\n\n\n
Estos estudios muestran que podr\u00eda ser posible administrar un ARNm que codifique la distrofina de longitud completa para la terapia muscular en \u00e1reas espec\u00edficas y, eventualmente, en todo el cuerpo. Los enfoques locales y sist\u00e9micos para la distrofina de longitud completa podr\u00edan ser tratamientos \u00fatiles para los pacientes con DMD que pueden caminar y para los que no pueden.<\/p>\n\n\n\n
Ventajas del ARNm de Bobcat<\/h2>\n\n\n\n Los tratamientos actuales, incluidos los f\u00e1rmacos que omiten exones y la microdistrofina AAV, han sido innovadores para los pacientes con DMD. Sin embargo, sigue existiendo una necesidad importante de desarrollar terapias que puedan prevenir o tratar de manera m\u00e1s eficaz los s\u00edntomas debilitantes de los m\u00fasculos.<\/p>\n\n\n\n
La distrofina es una prote\u00edna que causa la DMD. Por lo tanto, un tratamiento que restaure toda la prote\u00edna deber\u00eda, en teor\u00eda, restablecer la funci\u00f3n adecuada.<\/p>\n\n\n\n
Los cient\u00edficos tambi\u00e9n saben que la distrofina de longitud completa es m\u00e1s estable y tiene una vida \u00fatil m\u00e1s larga que la versi\u00f3n acortada. Cabe destacar que la omisi\u00f3n de ex\u00f3n solo afectar\u00eda a un peque\u00f1o porcentaje de la poblaci\u00f3n de pacientes.<\/p>\n\n\n\n
Un tratamiento desarrollado con la tecnolog\u00eda de ARNm de Bobcat y que utiliza la versi\u00f3n completa podr\u00eda ser utilizado por cualquier persona, independientemente de la mutaci\u00f3n exacta que tenga.<\/p>\n\n\n\n
M\u00e1s informaci\u00f3n:<\/strong> Estudios de ARNm en el tratamiento de la DMD<\/a><\/p>\n\n\n\n<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"
Bobcat mRNA works differently than exon skipping or AAV-microdystrophy mechanisms. This next-generation method could lead to low-cost drugs for Duchenne muscular dystrophy. Many exon skipping therapies or gene therapies, such as Elevidys, approved by the FDA for the treatment of Duchenne Muscle Disease, worry patients with their exorbitant prices. According to reports, drugs developed using […]<\/p>\n","protected":false},"author":1,"featured_media":2513,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[27],"tags":[184,183,66,186,185,359,202],"class_list":["post-2506","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-research","tag-bobcat","tag-bobcat-mrna","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-elixirgen","tag-elixirgen-therapeutics","tag-full-length-dystrophin","tag-mrna"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2506","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2506"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2506\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2513"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2506"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2506"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2506"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}