{"id":2418,"date":"2025-01-14T11:43:29","date_gmt":"2025-01-14T08:43:29","guid":{"rendered":"https:\/\/dmdwarrior.com\/?p=2418"},"modified":"2025-03-07T14:58:15","modified_gmt":"2025-03-07T11:58:15","slug":"wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wave-life-sciences-announces-plans-for-exon-53-skipping-study-in-2025\/","title":{"rendered":"Wave Life Sciences anuncia planes para un estudio de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53 en 2025"},"content":{"rendered":"<p class=\"wp-block-paragraph\">La deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), la enfermedad de Huntington (EH), la obesidad y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se encuentran entre las principales necesidades m\u00e9dicas insatisfechas que la empresa busca resolver. La noticia se dio a conocer antes de la presentaci\u00f3n de la empresa el 13 de enero de 2025 en la 43.\u00aa Conferencia Anual de Atenci\u00f3n M\u00e9dica de JP Morgan.<\/p>\n\n\n\n<h2 class=\"wp-block-heading\">Planes para el estudio de la omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53<\/h2>\n\n\n\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>WVE-N531 es un oligonucle\u00f3tido de omisi\u00f3n de ex\u00f3n dise\u00f1ado para inducir la producci\u00f3n de prote\u00edna distrofina funcional end\u00f3gena para el tratamiento de ni\u00f1os con DMD susceptibles de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53.<\/li>\n\n\n\n<li>Principales logros en 2024\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>Los resultados provisionales del estudio de fase 2 FORWARD-53 de WVE-N531 mostraron una expresi\u00f3n de distrofina ajustada al contenido muscular promedio altamente consistente de 9,01 TP17T (rango: 4,6-13,91 TP17T), la mejor administraci\u00f3n muscular de su clase, m\u00faltiples indicadores de salud muscular mejorada y un perfil seguro y bien tolerado.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n\n\n\n<li>Pr\u00f3ximos hitos previstos:\n<ul class=\"wp-block-list\">\n<li>El ensayo FORWARD-53 est\u00e1 en curso y todos los pacientes han elegido continuar el tratamiento en la parte de extensi\u00f3n planificada del estudio con dosis mensuales de WVE-N531.<\/li>\n\n\n\n<li>Wave espera entregar los datos de FORWARD-53 de 48 semanas y recibir comentarios de los reguladores sobre un camino hacia la aprobaci\u00f3n acelerada en el primer trimestre de 2025.<\/li>\n<\/ul>\n<\/li>\n<\/ul>","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>La deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), la enfermedad de Huntington (HD), la obesidad y la distrofia muscular de Duchenne (DMD) se encuentran entre las principales necesidades m\u00e9dicas insatisfechas que la empresa busca resolver. La noticia se dio a conocer antes de la presentaci\u00f3n de la empresa el 13 de enero de 2025 en la 43.\u00aa Conferencia Anual de Atenci\u00f3n M\u00e9dica de JP Morgan. Planes para el estudio de omisi\u00f3n del ex\u00f3n 53<\/p>","protected":false},"author":1,"featured_media":2420,"comment_status":"open","ping_status":"open","sticky":false,"template":"","format":"standard","meta":{"footnotes":""},"categories":[281],"tags":[66,155,154,153],"class_list":["post-2418","post","type-post","status-publish","format-standard","has-post-thumbnail","category-press-releases","tag-duchenne-muscular-dystrophy","tag-exon-53","tag-exon-53-skipping","tag-wave-life-sciences"],"_links":{"self":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418","targetHints":{"allow":["GET"]}}],"collection":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts"}],"about":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/types\/post"}],"author":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/users\/1"}],"replies":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/comments?post=2418"}],"version-history":[{"count":0,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/posts\/2418\/revisions"}],"wp:featuredmedia":[{"embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media\/2420"}],"wp:attachment":[{"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/media?parent=2418"}],"wp:term":[{"taxonomy":"category","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/categories?post=2418"},{"taxonomy":"post_tag","embeddable":true,"href":"https:\/\/dmdwarrior.com\/es\/wp-json\/wp\/v2\/tags?post=2418"}],"curies":[{"name":"gracias","href":"https:\/\/api.w.org\/{rel}","templated":true}]}}