Capricor Therapeutics, una empresa de biotecnolog\u00eda que desarrolla terapias transformadoras basadas en c\u00e9lulas y exosomas para el tratamiento de enfermedades raras, anunci\u00f3 hoy que ha iniciado su proceso de presentaci\u00f3n continua ante la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para una Solicitud de Licencia de Productos Biol\u00f3gicos (BLA), en busca de la aprobaci\u00f3n total para deramiocel para tratar a todos los pacientes diagnosticados con miocardiopat\u00eda por distrofia muscular de Duchenne (DMD).<\/p>\n\n\n\n
\u201cEste anuncio marca un paso importante en el proceso regulatorio de EE. UU. hacia una posible aprobaci\u00f3n de la Solicitud de Licencia Biol\u00f3gica de deramiocel para el tratamiento de la DMD\u201d, afirm\u00f3 Linda Marb\u00e1n, Ph.D., directora ejecutiva de Capricor. \u201cLa aprobaci\u00f3n de deramiocel nos permitir\u00eda acelerar la entrega de este novedoso tratamiento, el primero en su clase, a los pacientes que lo necesitan. Esperamos trabajar con la FDA durante este proceso\u201d.<\/p>\n\n\n\n
Capricor planea completar su presentaci\u00f3n continua de la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (BLA) a fines de 2024. La solicitud puede ser elegible para una revisi\u00f3n prioritaria, ya que el deramiocel podr\u00eda proporcionar mejoras significativas en la seguridad y\/o eficacia del tratamiento para la afecci\u00f3n grave de la miocardiopat\u00eda de DMD, para la que actualmente no hay opciones de tratamiento aprobadas disponibles. Una vez que se complete la presentaci\u00f3n continua de la solicitud de autorizaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n (BLA), la FDA notificar\u00e1 a la empresa cuando se acepte formalmente para su revisi\u00f3n.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel (CAP-1002) est\u00e1 compuesto por c\u00e9lulas derivadas de cardioesferas (CDC) alog\u00e9nicas, una poblaci\u00f3n de c\u00e9lulas estromales que, seg\u00fan se ha demostrado en estudios precl\u00ednicos y cl\u00ednicos, ejercen potentes acciones inmunomoduladoras, antifibr\u00f3ticas y regenerativas en la distrofinopat\u00eda y la insuficiencia card\u00edaca. Las CDC act\u00faan secretando ves\u00edculas extracelulares conocidas como exosomas, que se dirigen a los macr\u00f3fagos y alteran su perfil de expresi\u00f3n para que adopten un fenotipo curativo, en lugar de proinflamatorio. Las CDC han sido objeto de m\u00e1s de 100 publicaciones cient\u00edficas revisadas por pares y se han administrado a m\u00e1s de 200 sujetos humanos en varios ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n\n\n\n
Deramiocel para el tratamiento de la DMD ha recibido la designaci\u00f3n de medicamento hu\u00e9rfano y la v\u00eda regulatoria para deramiocel est\u00e1 respaldada por RMAT (designaci\u00f3n de terapia avanzada de medicina regenerativa). Adem\u00e1s, si Capricor recibiera la aprobaci\u00f3n de comercializaci\u00f3n de la FDA para deramiocel para el tratamiento de la DMD, Capricor ser\u00eda elegible para recibir un vale de revisi\u00f3n prioritaria (PRV) en base a su recepci\u00f3n previa de una designaci\u00f3n de enfermedad pedi\u00e1trica rara.<\/p>\n\n\n\n
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un trastorno gen\u00e9tico devastador que se caracteriza por una debilidad progresiva y una inflamaci\u00f3n cr\u00f3nica de los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos, card\u00edacos y respiratorios, con una mortalidad a una edad media de aproximadamente 30 a\u00f1os. Se estima que la DMD se presenta en aproximadamente uno de cada 3500 nacimientos de varones y que la poblaci\u00f3n de pacientes se estima en aproximadamente 15 000-20 000 en los Estados Unidos. La fisiopatolog\u00eda de la DMD est\u00e1 impulsada por la producci\u00f3n deficiente de distrofina funcional, que normalmente funciona como una prote\u00edna estructural en el m\u00fasculo. La reducci\u00f3n de la distrofina funcional en las c\u00e9lulas musculares conduce a un da\u00f1o celular significativo y, en \u00faltima instancia, causa la muerte de las c\u00e9lulas musculares y el reemplazo fibr\u00f3tico. Las opciones de tratamiento son limitadas y no existe cura.<\/p>\n\n\n\n
Capricor Therapeutics, Inc. (NASDAQ: CAPR) es una empresa de biotecnolog\u00eda dedicada a promover terapias transformadoras basadas en c\u00e9lulas y exosomas para redefinir el panorama del tratamiento de enfermedades raras. A la vanguardia de nuestra innovaci\u00f3n se encuentra nuestro principal candidato a producto, deramiocel (CAP-1002), una terapia celular alog\u00e9nica de origen card\u00edaco. Amplios estudios precl\u00ednicos y cl\u00ednicos han demostrado que deramiocel demuestra acciones inmunomoduladoras, antifibr\u00f3ticas y regenerativas espec\u00edficamente dise\u00f1adas para distrofinopat\u00edas y enfermedades card\u00edacas. Deramiocel est\u00e1 avanzando actualmente en el desarrollo cl\u00ednico de fase 3 para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne. Capricor tambi\u00e9n est\u00e1 aprovechando el poder de su tecnolog\u00eda de exosomas, utilizando su plataforma patentada StealthX\u2122 en el desarrollo precl\u00ednico centrado en las \u00e1reas de vacunolog\u00eda, administraci\u00f3n dirigida de oligonucle\u00f3tidos, prote\u00ednas y terapias de mol\u00e9culas peque\u00f1as para tratar y prevenir potencialmente una amplia gama de enfermedades. En Capricor, nos comprometemos a superar los l\u00edmites de lo posible y a forjar un camino hacia tratamientos transformadores para quienes los necesitan. Para obtener m\u00e1s informaci\u00f3n, visite capricor.com y siga a Capricor en Facebook, Instagram y Twitter.<\/p>\n\n\n\n
Declaraciones en este comunicado de prensa sobre la eficacia, seguridad y utilizaci\u00f3n prevista de los productos candidatos de Capricor; el inicio, la realizaci\u00f3n, el tama\u00f1o, el momento y los resultados de los esfuerzos de descubrimiento y los ensayos cl\u00ednicos; el ritmo de inscripci\u00f3n de los ensayos cl\u00ednicos; planes sobre presentaciones reglamentarias, futuras investigaciones y ensayos cl\u00ednicos; desarrollos reglamentarios que involucran productos, incluida la capacidad de obtener aprobaciones reglamentarias o de otra manera llevar productos al mercado; capacidades de fabricaci\u00f3n; fechas para reuniones reglamentarias; declaraciones sobre nuestra perspectiva financiera; la capacidad de lograr hitos de productos y recibir pagos por hitos de socios comerciales; planes sobre actividades de colaboraci\u00f3n actuales y futuras y la propiedad de los derechos comerciales; posibles acuerdos futuros; alcance, duraci\u00f3n, validez y exigibilidad de los derechos de propiedad intelectual; flujos de ingresos futuros y proyecciones; expectativas con respecto al uso esperado de los ingresos de las ofertas recientemente completadas y los efectos anticipados de las ofertas; y cualquier otra declaraci\u00f3n sobre las expectativas, creencias, objetivos, planes o perspectivas futuras del equipo directivo de Capricor constituyen declaraciones prospectivas en el sentido de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Cualquier declaraci\u00f3n que no sea una declaraci\u00f3n de hechos hist\u00f3ricos (incluidas las declaraciones que contienen las palabras "cree", "planea", "podr\u00eda", "anticipa", "espera", "estima", "deber\u00eda", "objetivo", "har\u00e1", "har\u00eda" y expresiones similares) tambi\u00e9n deben considerarse declaraciones prospectivas. Hay una serie de factores importantes que podr\u00edan causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados por dichas declaraciones prospectivas. Se incluye m\u00e1s informaci\u00f3n sobre estos y otros riesgos que pueden afectar el negocio de Capricor en el Informe anual de Capricor en el Formulario 10-K para el a\u00f1o finalizado el 31 de diciembre de 2023, presentado ante la Comisi\u00f3n de Bolsa y Valores el 11 de marzo de 2024, y en nuestro Informe trimestral en el Formulario 10-Q para el trimestre finalizado el 30 de junio de 2024, presentado ante la Comisi\u00f3n de Bolsa y Valores el 8 de agosto de 2024. Todas las declaraciones prospectivas en este comunicado de prensa se basan en la informaci\u00f3n disponible para Capricor a la fecha del presente, y Capricor no asume ninguna obligaci\u00f3n de actualizar estas declaraciones prospectivas.<\/p>\n\n\n\n
Capricor ha firmado un acuerdo para la comercializaci\u00f3n y distribuci\u00f3n exclusiva de deramiocel (CAP-1002) para la DMD en los Estados Unidos y Jap\u00f3n con Nippon Shinyaku Co., Ltd. (filial estadounidense: NS Pharma, Inc.), sujeto a la aprobaci\u00f3n regulatoria. Deramiocel es un nuevo f\u00e1rmaco en investigaci\u00f3n y no est\u00e1 aprobado para ninguna indicaci\u00f3n. Ninguno de los candidatos basados en exosomas de Capricor ha sido aprobado para investigaci\u00f3n cl\u00ednica.<\/p>\n\n\n\n