El Dr. Renzhi Han, profesor de pediatr\u00eda en la Universidad de Indiana, est\u00e1 trabajando en una nueva terapia gen\u00e9tica para el tratamiento de la enfermedad de Duchenne (DMD) y est\u00e1 buscando financiaci\u00f3n para continuar el estudio.<\/p>\n\n\n\n
De acuerdo a Un anuncio<\/a> Realizada por la Universidad de Indiana en julio de 2024, esta nueva terapia gen\u00e9tica Ha sido probado en ratones<\/a> y se han obtenido resultados muy satisfactorios. Como guerreros de DMD, nos comunicamos con el Dr. Renzhi Han y le preguntamos sobre el estado actual de este estudio.<\/p>\n\n\n\n Entre sus intensos trabajos, nos respondi\u00f3: "Nuestro nuevo enfoque de terapia g\u00e9nica ha demostrado ser prometedor en modelos animales precl\u00ednicos. Ahora estamos buscando financiaci\u00f3n para realizar m\u00e1s pruebas precl\u00ednicas de eficacia y seguridad antes de iniciar los ensayos cl\u00ednicos en unos dos a\u00f1os".<\/p>\n\n\n\n \u201cLa terapia g\u00e9nica actual para la distrofia muscular de Duchenne utiliza una versi\u00f3n truncada de la distrofina\u201d, dijo Renzhi Han, PhD, autor principal del estudio y profesor de pediatr\u00eda en la Facultad de Medicina de la IU. \u201cDesafortunadamente, esta opci\u00f3n no protege completamente los m\u00fasculos porque carece de muchos dominios funcionales importantes de la distrofina de longitud completa\u201d.<\/p>\n\n\n\n Si bien la Administraci\u00f3n de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos aprob\u00f3 recientemente una terapia g\u00e9nica con microdistrofina para la distrofia muscular de Duchenne, Han dijo que los resultados terap\u00e9uticos han sido menos satisfactorios de lo esperado.<\/p>\n\n\n\n Bas\u00e1ndose en su experiencia en el uso de m\u00e9todos de virus adenoasociados para administrar genes terap\u00e9uticos extra grandes a las c\u00e9lulas, Han y su equipo del Centro de Investigaci\u00f3n Pedi\u00e1trica Herman B Wells desarrollaron un sistema de vector de virus triple adenoasociado para administrar una versi\u00f3n completa de la prote\u00edna distrofina a los m\u00fasculos.<\/p>\n\n\n\n \u201cOptimizamos y probamos nuestro nuevo sistema de tres vectores para asegurarnos de que produjera y ensamblara la prote\u00edna distrofina de longitud completa de manera efectiva\u201d, dijo Han. \u201cNuestros datos confirmaron Restauramos con \u00e9xito la distrofina de longitud completa tanto en los m\u00fasculos esquel\u00e9ticos como en los card\u00edacos de ratones con DMD.<\/strong>, lo que conduce a mejoras significativas en su salud, fuerza y funci\u00f3n muscular\u201d.<\/p>\n\n\n\n Han ha presentado una solicitud de patente provisional para su sistema de vector viral triple adenoasociado y est\u00e1 colaborando con la Oficina de Innovaci\u00f3n y Comercializaci\u00f3n de la IU para avanzar con el tratamiento hacia su comercializaci\u00f3n. Tambi\u00e9n est\u00e1 buscando financiaci\u00f3n adicional para que los pacientes con distrofia muscular de Duchenne tengan acceso a nuevas y prometedoras opciones de tratamiento.<\/p>\n\n\n\n "Creo que este nuevo enfoque de terapia gen\u00e9tica ofrece ventajas significativas para los pacientes en comparaci\u00f3n con lo que tienen disponible actualmente, y estoy ansioso por llevarlo a un mayor desarrollo cl\u00ednico", dijo.<\/p>\n\n\n\n Otros autores del estudio de la Facultad de Medicina de IU incluyen a Yuan Zhou, Chen Zhang, Weidong Xiao y Roland W. Herzog.<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Dr. Renzhi Han, a professor of pediatrics at Indiana University, is working on a new gene therapy for the treatment of Duchenne (DMD) and is seeking funding for the continuation of the study. 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Versi\u00f3n completa de la prote\u00edna distrofina<\/h3>\n\n\n\n