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通读治疗在杜兴氏肌营养不良(DMD)中是什么意思?

通读治疗是为患者、家属和照护者解释的杜兴氏肌营养不良(DMD)治疗术语。

分类: DMD 治疗与治疗途径

通读治疗

旨在促使细胞机器绕过信使RNA中某些提前终止信号的治疗策略。在由符合条件的无义突变引起的DMD中,通读方法旨在恢复较长抗肌萎缩蛋白的产生,但其疗效和安全性需要临床评价。

英文术语:
Readthrough Therapy
更新于 2026年11月3日

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