分类: 高级临床研究与新兴治疗概念突变特异性治疗为基因变异符合规定分子资格要求的个体设计的治疗。在DMD中,外显子跳跃治疗是突变特异性方法的例子,确定资格需要准确的遗传学特征描述,而不能仅凭诊断。英文术语: Mutation-Specific Therapy更新于 2026年11月3日