分类: DMD 治疗与治疗途径
吗啉代寡聚物
具有经修饰骨架、设计用于结合互补RNA序列的合成反义分子。某些基于吗啉的治疗被用于DMD外显子跳跃研究,以改变抗肌萎缩蛋白RNA加工,但其效应取决于靶向的外显子、递送和个体突变。
- 英文术语:
- Morpholino Oligomer
- 更新于 2026年11月3日
分类: DMD 治疗与治疗途径
吗啉代寡聚物
具有经修饰骨架、设计用于结合互补RNA序列的合成反义分子。某些基于吗啉的治疗被用于DMD外显子跳跃研究,以改变抗肌萎缩蛋白RNA加工,但其效应取决于靶向的外显子、递送和个体突变。