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吗啉代寡聚物在杜兴氏肌营养不良(DMD)中是什么意思?

吗啉代寡聚物是为患者、家属和照护者解释的杜兴氏肌营养不良(DMD)治疗术语。

分类: DMD 治疗与治疗途径

吗啉代寡聚物

具有经修饰骨架、设计用于结合互补RNA序列的合成反义分子。某些基于吗啉的治疗被用于DMD外显子跳跃研究,以改变抗肌萎缩蛋白RNA加工,但其效应取决于靶向的外显子、递送和个体突变。

英文术语:
Morpholino Oligomer
更新于 2026年11月3日

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