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基因替代治疗在杜兴氏肌营养不良(DMD)中是什么意思?

基因替代治疗是为患者、家属和照护者解释的杜兴氏肌营养不良(DMD)治疗术语。

分类: DMD 治疗与治疗途径

基因替代治疗

引入遗传指令、以期提供缺失蛋白质的功能版本或部分功能版本的治疗方法。在DMD中,基因替代项目常使用工程化的微抗肌萎缩蛋白,因为常规递送系统难以容纳全长DMD编码序列。

英文术语:
Gene Replacement Therapy
更新于 2026年11月3日

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