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全长抗肌萎缩蛋白在杜兴氏肌营养不良(DMD)中是什么意思?

全长抗肌萎缩蛋白是为患者、家属和照护者解释的杜兴氏肌营养不良(DMD)遗传学术语。

分类: DMD 遗传学与分子生物学

全长抗肌萎缩蛋白

由DMD基因正常产生的完整形式的抗肌萎缩蛋白。由于该基因异常巨大,使用常规病毒基因治疗载体递送其全部编码序列,对开发DMD治疗的研究者构成重大技术挑战。

英文术语:
Full-Length Dystrophin
更新于 2026年11月3日

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