分类: 临床试验终点与统计分析疗效在临床研究条件下,治疗产生其预期效应的程度。在DMD试验中,疗效通过预先规定的终点和适当的统计比较来评价,而不是仅依赖生物学活性或孤立的阳性发现。英文术语: Efficacy更新于 2026年11月3日