分类: 临床试验终点与统计分析有效性治疗在试验受控条件之外的常规临床实践中提供获益的程度。在DMD中,真实世界有效性可能因患者特征、治疗依从性、医疗可及性和监测差异而不同于试验中的疗效。英文术语: Effectiveness更新于 2026年11月3日