Kategori: DMD tedavisi ve tedavi yaklaşımları
RNA Temelli Tedavi
DNA dizisini doğrudan düzeltmek yerine RNA moleküllerine veya onların işlenmesine etki eden tedavidir. DMD'de RNA temelli yaklaşımlar, distrofin mesajcı RNA'sını değiştirmeyi ve daha kısa bir protein üretilmesini sağlamayı amaçlayan ekzon atlama stratejilerini içerir.
- İngilizce terim:
- RNA-Based Therapy
- Güncelleme 3 Kasım 2026