Kategori: DMD tedavisi ve tedavi yaklaşımları
Dur Kodonu Aşma Tedavisi
Hücresel düzeneği mesajcı RNA'daki belirli erken dur sinyallerini atlamaya teşvik etmeyi amaçlayan tedavi stratejisidir. Uygun nonsense mutasyonların neden olduğu DMD'de dur kodonu aşma yaklaşımları daha uzun bir distrofin proteini üretimini yeniden kurmayı amaçlar; ancak etkinlik ve güvenlilik klinik değerlendirme gerektirir.
- İngilizce terim:
- Readthrough Therapy
- Güncelleme 3 Kasım 2026