Kategori: Duchenne kas distrofisi: hastalık terimleri
Ekzon Atlama
Hücreleri RNA işlenmesi sırasında hedeflenen bir ekzonu atlamaya teşvik etmek için özgül moleküller kullanan tedavi stratejisidir. Belirli DMD mutasyonlarında okuma çerçevesini yeniden kurabilir ve daha kısa bir distrofin proteini üretilmesine olanak verebilir; ancak proteinin miktarı ve işlevi değişebilir.
- İngilizce terim:
- Exon Skipping
- Güncelleme 3 Kasım 2026