Kategorie: Regulierung und Arzneimittelentwicklung
Ausweisung als seltene pädiatrische Erkrankung (RPDD)
Eine Ausweisung, die nach den geltenden regulatorischen Regeln für bestimmte schwerwiegende oder lebensbedrohliche Erkrankungen verfügbar ist, die vor allem Kinder betreffen und Seltenheitskriterien erfüllen. In der DMD-Entwicklung kann die Ausweisung die Voraussetzung für bestimmte Anreize schaffen; sie ist jedoch kein Beleg für die Wirksamkeit oder die Zulassung einer Behandlung.
- Abkürzung:
- RPDD
- Englischer Begriff:
- Rare Pediatric Disease Designation
- Aktualisiert am 3. November 2026