Kategorie: DMD-Behandlung und Therapieansätze
Phosphorodiamidat-Morpholino-Oligomer (PMO)
Eine Form des synthetischen Antisense-Oligonukleotids, die so gestaltet ist, dass sie an bestimmte RNA-Sequenzen bindet und die RNA-Prozessierung beeinflusst. Mehrere Exon-Skipping-Behandlungen bei DMD nutzen die PMO-Chemie, um ausgewählte Exons anzusteuern; die daraus folgende Dystrophinbildung und die klinischen Wirkungen unterscheiden sich je nach Behandlung und Mutation.
- Abkürzung:
- PMO
- Englischer Begriff:
- Phosphorodiamidate Morpholino Oligomer
- Aktualisiert am 3. November 2026