Categoría: Tratamiento de la DMD y enfoques terapéuticos
Terapia de lectura a través
Estrategia de tratamiento destinada a inducir a la maquinaria celular a sortear ciertas señales de parada prematuras en el ARN mensajero. En la DMD causada por mutaciones sin sentido elegibles, los enfoques de lectura a través pretenden restaurar la producción de una proteína distrofina más larga, aunque la eficacia y la seguridad requieren evaluación clínica.
- Término en inglés:
- Readthrough Therapy
- Actualizado el 3 de noviembre de 2026