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¿Qué significa Prueba de concepto (PoC) en Duchenne (DMD)?

Prueba de concepto (PoC) es un término de investigación de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), explicado para pacientes, familias y cuidadores.

Categoría: Investigación clínica avanzada y conceptos terapéuticos emergentes

Prueba de concepto (PoC)

Evidencia de un estudio temprano que respalda la plausibilidad del mecanismo propuesto de un tratamiento o de su posible efecto terapéutico. En la investigación de la DMD, la prueba de concepto puede consistir en cambios biológicos u observaciones clínicas preliminares, pero no establece una eficacia definitiva ni la aprobación regulatoria.

Abreviatura:
PoC
Término en inglés:
Proof of Concept
Actualizado el 3 de noviembre de 2026

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