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¿Qué significa Ensayo de fase 1 en Duchenne (DMD)?

Ensayo de fase 1 es un término de ensayo clínico de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), explicado para pacientes, familias y cuidadores.

Categoría: Diseño de ensayos clínicos y terminología de investigación

Ensayo de fase 1

Estudio clínico en una etapa temprana que evalúa principalmente la seguridad y la tolerabilidad de un tratamiento, y la forma en que el organismo lo procesa. En la DMD, los estudios de fase 1 también pueden valorar los niveles de dosis, la actividad biológica o biomarcadores preliminares, pero en general no están diseñados para establecer un beneficio clínico definitivo.

Término en inglés:
Phase 1 Trial
Actualizado el 3 de noviembre de 2026

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